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孤儿药
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/27
嗜酸性粒细胞是一种白细胞，在哮喘和HES等严重疾病中扮演着核心角色，而dexpramipexole在多项临床试验中表现出可以选择性、明显而持续地降低血液和组织的嗜酸性粒细胞水平。
SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
FDA/EMA /CFDA
2019/05/26
Zolgensma给脊髓性肌萎缩患者（包括正在接受Spinraza治疗患者）带来了突破性的创新疗法，同时AveXis给出支付方案，官宣定价在212.5万美元，可签订Outcomes-based contracts，拆分5年支付，Zolgensma关注脊髓性肌萎缩患者长期获益。
罕见骨巨细胞瘤临床急需药品地舒单抗注射液获批上市
FDA/EMA /CFDA
2019/05/23
截至目前，国家药品监督管理局已经批准了列入第一批临床急需境外药品目录中的14个品种。
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/23
LB-001是一种携带人甲基丙二酰辅酶A变位酶（MUT）基因的重组腺相关病毒载体。
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
FDA/EMA /CFDA
2019/05/22
用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物。
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/21
Elafibranor是一种首创过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPAR α/δ）激动剂，在治疗PBC的2期临床试验中取得了积极结果。Elafibranor目前还在进行治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的3期临床试验评估。
FDA授予AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/21
同样，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）应答良好，但10-20%的患者会复发并对化疗耐药，罹患高风险复发或难治性ALL的儿科患者存在重大的未满足需求。
Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号
FDA/EMA /CFDA
2019/05/18
该方法成本较低，而且基于此方法可产生高百分比的干细胞记忆T细胞（Tscm）。
FDA授予Pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/17
DMD是一种罕见而致人衰弱的神经肌肉疾病，大约3500-5000名新生男孩中会有1人受累。全球范围内每年约有20000名儿童被诊断为DMD。
FDA授予APR-246治疗骨髓增生异常综合征的快速通道和孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/14
包括产品获批后美国7年的市场独占权资格、临床试验设计方面FDA的帮助、临床试验费用相关的税收抵免和FDA用户费的减免。
FDA首次批准转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病新疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/05/13
这是FDA批准的首批ATTR-CM药物。Vyndaqel和Vyndamax拥有相同的活性部分氯苯唑酸（tafamidis），但不能在毫克与毫克的基础上进行替代，而且它们的推荐剂量也有所不同。
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