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孤儿药
FDA批准首个治疗Lambert-Eaton肌无力综合征患儿的药物
FDA/EMA /CFDA
2019/05/13
这是FDA首次批准一种特异性针对LEMS儿科患者的治疗方法。之前唯一获批的LEMS疗法只能用于成人患者。
SNSP113继FDA后再获EMA治疗囊性纤维化孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/10
SNSP113靶向作用于导致CF和其他进行性肺病(包括危及生命的肺部感染)中肺功能下降的关键驱动因素。
全球首批!Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
FDA/EMA /CFDA
2019/05/09
作为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者控制饮食之外的辅助疗法,这些患者患有遗传性FCS,并且有高风险出现胰腺炎并发症,对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
儿童肌无力药物首度获批上市 孤儿药让罕见病患者“疾有所医”
FDA/EMA /CFDA
2019/05/09
用于6岁至17岁患者Lambert-Eaton肌无力综合征(以下简称LEMS)的治疗。
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
FDA/EMA /CFDA
2019/05/08
PKU是一种罕见遗传病,患者由于无法降解Phe,导致这种氨基酸在体内聚集,并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗,Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性,很多国家的婴儿在出生时会接受筛查,以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
FDA/EMA /CFDA
2019/05/08
这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。
FDA授予Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/08
Umbralisib单药疗法正在2b期UNITY-NHL注册指导性临床试验中进行评估。
FDA 授予UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的儿科罕见病和快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/07
美国食品与药物管理局(FDA)授予其UX007 治疗长链脂肪酸氧化障碍(Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders,LC-FADD)的儿科罕见病和快速通道两项资格认定。LC-FADD是一组机体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传病。
FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市,用于治疗罕见心脏病
FDA/EMA /CFDA
2019/05/07
在CDER发布的《2018年新药治疗批准》报告中, 59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物,影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上。
FDA授予Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/05
NMOSD是一种影响中枢神经系统的罕见、致命性自身免疫性疾病,目前还没有获得批准的治疗药物。
Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即
FDA/EMA /CFDA
2019/04/30
CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),后者将参考CHMP的意见并在未来2-3月底左右做出最终审查决定。
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