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罕见病新药Translarna获治疗5岁以上杜氏肌营养不良儿童

FDA/EMA /CFDA

2019/04/30

该病导致儿童早期进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭导致过早死亡。
Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2019/04/29

该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准

FDA/EMA /CFDA

2019/04/29

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。
罕见病新药Ultomiris欧盟即将获批

FDA/EMA /CFDA

2019/04/29

该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
欧盟委员会批准美罗华治疗罕见自身免疫性疾病

会议/活动

2019/04/29

美罗华是首个获得EC批准用于治疗PV的生物疗法，也是60多年来该病治疗的首个重大进展。考虑到2018年6月美国食品与药物管理局（FDA）的批准，美罗华现在获批在美国和欧洲治疗4种自身免疫性疾病。
罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/04/27

治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
Hyleukin-7：首个获得治疗ICL的孤儿药资格认定

行业资讯

2019/04/26

Hyleukin-7于2017年获得了欧洲药物管理局（EMA）的孤儿药资格认定，是首个和目前唯一获得治疗ICL的孤儿药资格认定的药物。
Nanatinostat喜获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/24

这种治疗方法正在一项治疗爱泼斯坦巴尔病毒（EBV）-相关淋巴瘤（包括上述获得孤儿药资格认定的亚型）的1b/2期临床试验中进行研究。
罕见病新药！UX007 2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病

FDA/EMA /CFDA

2019/04/22

生物谷
杜氏肌营养不良(DMD)新药！pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药

FDA/EMA /CFDA

2019/04/19

近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格。
Tinostamustine获得孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/19

Tinostamustin是一种处于早期临床试验阶段的潜在首创烷基化脱乙酰酶抑制分子。

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