AMT-130的独特之处还在于，它能够靶向高毒性的外显子1蛋白片段，其毒性甚至超过突变huntingtin蛋白质。

luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。根据上述2项研究的数据，新基和Acceleron也计划在2019年上半年向欧盟提交监管文件。

，美国食品与药物管理局（FDA）批准开始其一次性候选基因疗法HMI-102治疗经典苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU）患者的1/2期pheNIX临床试验。

HIE约占NE病例的50-80%，是后者的一种亚型，由婴儿出生之前、过程中或之后不久的供血或供氧减少所致。

PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，其特征是补体系统（机体先天免疫系统的一部分）破坏红细胞。在PNH患者中，eculizumab可减少红细胞的破坏以及输血需求。

Abeona公司正在美国和西班牙的试验站点招募符合条件的MPSIIIB患者，并希望今年进一步开放额外的全球试验站点以加快招募。

这些PNs可导致疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。

BTD旨在加快药物的开发和审查。获得该资格认定的药物必须满足以下条件：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能产生超越现有疗法的实质性改善。

法伯病是一种罕见病，被认为存在严重诊断不足，患者经常被误诊为青少年特发性关节炎。该病是由ASAH1基因突变引起的，导致酸性神经酰胺酶缺乏，造成具有促炎和促凋亡作用的神经酰胺在细胞内积聚。

值得一提的是，今年3月9日，武田在丹麦首都哥本哈根举行的第14届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上公布了评估Entyvio（vedolizumab）治疗中重度UC首个头对头IIIb期研究VARSITY的结果。结果显示，在治疗第52周，与艾伯维旗舰产品修美乐（Humira，通用名：adalimumab，阿达木单抗）相比，Entyvio在主要终点临床缓解方面表现更优。

这是继诺华的Mayzent之后，FDA本周批准的第二款治疗多发性硬化症的口服疗法。