法韦尔病（Farber disease）是一种罕见、并被认为显著诊断不足的疾病，患者往往误诊为少年特发性关节炎。这种疾病是由ASAH1基因突变引起的，导致酸性神经酰胺酶（一种重要的溶酶体酶）缺乏。

FDA将突破性疗法资格认定授予满足以下条件的药物：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该项目由FDA设立，目的是确保患者尽快通过FDA批准而获得重要的新疗法。

诺华制药首席执行官Paul Hudson表示，“多发性硬化症治疗最重要的目标之一是推迟患者残疾进展和保护认知功能，Mayzent的获批将使得患有活动性继发进展性患者获得第一种口服治疗药物。我们很高兴一直致力于多发性硬化症的研究，并使患者终于得到了期待已久的治疗选择。”

慢性肾病（CKD）或Afib的存在会增加严重血栓栓塞不良临床结果（比如中风和死亡）的风险。通常推荐使用抗血栓疗法来降低AFib患者的风险，但目前没有用于ESRD和AFib患者的获批疗法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，因为Afib获批疗法的代谢属性可能增加药物暴露，从而增加管理这些患者的已知风险和挑战。

用于治疗成人患者与发作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS）。

FDA将突破性疗法资格认定授予满足以下条件的药物：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该项目由FDA设立，目的是确保患者尽快通过FDA批准而获得重要的新疗法。

致力于为镰状细胞病和地中海贫血研发新型疗法的新锐公司Imara宣布，获得6300万美元B轮融资。本轮资金将用于推进公司管线内新药IMR-687正在进行的2a期临床试验。

Retrotope公司首席执行官Robert Molinari博士评论道：“我们衷心感谢EMA授予我们治疗这种毁灭性、致命疾病的孤儿药资格认定。我们还要感谢为支持这项孤儿药认定做出贡献的研究人员、患者和临床医生。我们希望能够在当前的2/3期临床试验中重现我们在两名扩大使用的患者中看到的有利结果。”

MPS是一种罕见的进行性遗传病，其特征是负责糖胺聚糖（GAGs）正常降解的溶酶体酶缺乏。这项RPDD定确认odiparcil 有资格在治疗MPS VI的新药上市申请（NDA）获得FDA批准时得到一张优先审查券。

BTC是一种起源于胆管系统的罕见癌症。胆管系统由一系列细管组成，负责将胆汁从肝脏和胆囊转移到小肠（十二指肠）以帮助消化食物中的脂肪。BTC是肝细胞癌之外第二常见的原发性肝胆癌症。美国每年约有8000人被确诊为BTC，其中大部分为65岁以上老年人。

AT-GAA获得的这项BTD以正在进行的ATB200-02 1/2期临床研究的临床有效性结果为基础，包括晚发型庞贝氏症患者6分钟步行距离的改善，和与治疗患者自然史的比较。