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FDA授予Calliditas公司治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/19

PBC之前被称为原发性胆汁性肝硬化，是一种肝脏自身免疫性疾病，常见症状包括疲倦、瘙痒，更严重的病例还会出现黄疸。PBC是一种罕见病，美国发病率约为4.3/10000，女性更常见，男女比例至少为1:9。
FDA授予Palovarotene治疗骨病的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/18

FOP是一种罕见的严重致残性疾病，其特征是异位骨化（HO），即在正常骨骼之外，在肌肉、肌腱或软组织中形成骨头。
逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/03/16

美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体

FDA/EMA /CFDA

2019/03/15

此外，EC还批准了Hemlibra的多种给药方案（每周一次、每2周一次、每4周一次，皮下注射），用于适用于该药的所有A型血友病患者，包括体内已产生凝血因子VIII抑制剂的患者。
青光眼新组合疗法获批疗效优于常见疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/03/15

日前，专注于发现、开发、和推广“first-in-class”疗法，治疗开角型青光眼、视网膜疾病等眼科疾病的Aerie Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准了其第二款新药Rocklatan的上市申请。
新基新型多发性硬化症口服药ozanimod申请上市

FDA/EMA /CFDA

2019/03/14

在美国监管方面，2018年早些时候ozanimod遭到FDA拒绝，理由是非临床和临床药理学证据不足以允许通过审查。新基已计划在今年3月底重新向FDA提交ozanimod治疗复发型多发性硬化症（RMS）的新药申请（NDA）。
2000万罕见病患者离国产“孤儿药”还有多远？

行业资讯

2019/03/13

在第十二个“世界罕见病日”来临前夕，国内罕见病患者群体盼来好消息，国务院常务会议提出要对部分罕见病药品给予增值税优惠。但中国罕见病的防治工作还任重道远。受技术和市场等因素影响，中国制造的“孤儿药”很少，参与研发的积极性也不高。
FDA 授予TransCon CNP治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/13

软骨发育不全是侏儒症最常见的形式，全球大约有25万名患者。该病会导致严重的骨骼并发症和并存病，包括枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停和慢性耳道感染。为了缓解多种并发症，患者经常面临多次手术和治疗。
FDA授予OSP-101治疗闭塞性细支气管炎的孤儿药物资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/11

BO主要发生在肺移植人群中，是该人群的主要死亡原因。超过50%的患者在移植后5年内发病，而且该比例会在10年内增至近80%。此外，BO还会在造血干细胞移植后发生，也可以由暴露于某些化学物质引起。
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/08

Verdiperstat是一种潜在首创、口服、脑渗透、不可逆的MPO抑制剂，一种作为大脑病理性氧化应激和炎症关键驱动因子的酶。基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会的建议，verdiperstat还获得了欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格认定。
FDA授予基质替代疗法治疗罕见代谢疾病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/07

FDA将孤儿药资格认定授予：D-半乳糖CERC-801，用于治疗葡萄糖磷酸变位酶1（PGM1）缺乏症；D-甘露糖CERC-802，用于治疗甘露糖磷酸异构酶（MPI）缺乏症；以及L-岩藻糖CERC-803，用于治疗IIc型先天性糖基化障碍（CDG-IIc）。

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