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FDA授予WP1066治疗罕见脑瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/06

Moleculin公司新项目首席医疗官Sandra Silberman博士补充道：“WP1066的发展势头越来越强劲。我们在广泛动物模型中看到了该候选药物强大的抗肿瘤活性，我们相信这代表着一种治疗多种类型肿瘤的重要新方法。”
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市

FDA/EMA /CFDA

2019/03/06

FCS是一种极为罕见、具有毁灭性的遗传性疾病，由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起，其特是严重的高甘油三酯血症（＞880mg/dL），并存在不可预测且潜在致命的急性胰腺炎。
首个成人罕见凝血疾病疗法获批

FDA/EMA /CFDA

2019/03/05

aTTP是一种罕见而危及生命的凝血障碍，患者全身小血管中会形成广泛血凝块。这些血凝块会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发作，可能造成脑损伤或死亡。患者可因疾病（比如癌症、HIV、怀孕、狼疮或感染）或者在手术、骨髓移植或化疗后出现aTTP。
FDA首次授予多系统萎缩药物孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/04

FDA的孤儿药资格认定将使得Prana公司有资格享受《孤儿药法案》的各种开发激励措施，包括临床试验费用的税收抵免，如果PBT434最终获批上市，将拥有7年的市场独占权。
FDA授予BL-8040治疗胰腺癌的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/04

BL-8040目前正在两项独立的免疫肿瘤学合作下进行治疗胰腺癌的临床研究，其中一项与默克公司合作，另一项与罗氏旗下基因泰克公司合作。
FDA授予RGX-181基因疗法治疗巴腾病的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/04

RGX-181被设计为利用REGENXBIO公司的NAV AAV9载体将TPP1基因直接递送到中枢神经系统（CNS），可能诱导产生CLN2病患儿所缺乏的持续水平的TPP1酶。
进得了医保却进不了医院，罕见病药物缘何“断供”？

行业资讯

2019/03/01

罕见病药物医院断供背后，问题到底何在呢？
口服多发性硬化症新药！百健Vumerity获美国FDA受理，打造升级版Tecfidera！

FDA/EMA /CFDA

2019/02/28

如果获批，diroximel fumarate将以品牌名Vumerity上市，由百健负责销售，该名称已获FDA有条件接受，并将在批准时得到确认。
罕见病新药！小野制药推出Demser(甲基酪氨酸)

FDA/EMA /CFDA

2019/02/27

嗜铬细胞瘤（PC）是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤，日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌可引起多种症状，如心动过速、头痛、心慌、出汗、便秘，以及高血压。
重磅喜讯！Biogen脊髓性肌萎缩症新药Spinraza在中国获批上市

FDA/EMA /CFDA

2019/02/26

Spinraza作为一种基因疗法，在去年11月颁布的2018年国际盖伦奖（2018 International Prix Galien）中荣获“最佳生物技术产品”的荣誉。盖伦奖旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。
真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素

FDA/EMA /CFDA

2019/02/26

此次批准，使Besremi成为欧洲市场首个也是唯一一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。在欧洲，Besremi的营销授权持有人是AOP Orphan制药公司。

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