在危重病患者中，有4例患者死亡，没有一例与Ultomiris治疗相关。未发现脑膜炎球菌感染病例。脑膜炎球菌感染是终末补体抑制的已知风险。为了最大限度地降低患者的风险，已根据Soliris®（Eculizumab）已有11年以上的项目，为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划。

IntraBio公司之前已经获得欧盟委员会（EC）授予IB1000s治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定。

Rafael公司首席医疗官Timothy Pardee博士说：“对于患有复发或难治性AML的老年患者来说，获得EMA孤儿药资格认定非常令人鼓舞，这是开发devimistat的重要一步。”

美国国家综合癌症网络（NCCN）治疗指南推荐FOLFIRINOX或吉西他滨联合蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）作为一线疗法用于治疗状态尚可、能够耐受的患者。

Silence公司去年提交申请后，EMA孤儿药产品委员会（COMP）得出结论：SLN124有望为罹患这种慢性和潜在威胁生命的疾病患者提供重大益处。孤儿药资格认定将为SLN124提供开发激励，比如上市后10年的市场独占权。

根据FDA指南，获得突破性疗法认定的治疗方法应该满足以下要求：用于治疗严重或危及生命的病症，并有初步临床证据证明在一个或多个重要终点上有超过现有疗法的实质性改善。

Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士表示，“我们很高兴apraglutide在美国获得治疗SBS的孤儿药资格，并期待着为美国SBS患者群体提供这一潜在的最佳治疗方案。我们认为这是我们寻求改善目前SBS患者护理标准方面实现的另一个重要里程碑。”

许多局部浸润性或转移性恶性PC患者中，由于手术切除肿瘤并不适用，因此需要长效疗法，如放疗和化疗。儿茶酚胺慢性持续过量分泌，可能增加引起心血管相关不良事件的风险，如心力衰竭或致命性的心律失常。

美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型候选基因疗法MYO-102治疗2D型肢带型肌营养不良症（Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D，LGMD2D）的孤儿药资格认定。

FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。目前，burosumab已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。

​罕见，致命并常被漏诊的ATTR-CM，是由被称为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白的去稳定化引起。该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在ATTR-CM中，当不稳定的四聚体解离时，导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维，并主要沉积在心脏中，因而引发心力衰竭。目前尚无针对该疾病的获批药物。