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治疗DMD患者的新药上市申请

FDA/EMA /CFDA

2019/01/15

Golodirsen 被研究用于治疗大约8%适合53号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症患者，该申请的提交代表着公司基于PMORNA的专有平台的不断进步。
首创异戊烯化抑制剂治疗两种疾病获FDA突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/10

授予lonafarnib治疗哈格二氏早衰综合征（HGPS，简称早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）的突破性疗法资格认定。
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/09

EGPA是一种会对多组织器官造成损害的罕见自身免疫性疾病。FDA将ODD地位授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物。
FDA同日批准两种罕见血液病疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/01/03

美国食品与药物管理局（FDA）上周五（12月21日）批准了两种罕见血液病疗法。
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查

FDA/EMA /CFDA

2019/01/01

Edsivo用于治疗经基因检测证实为携带III型胶原基因（COL3A1）突变的血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos syndrome，vEDS）患者。之前，FDA已授予Edsivo治疗vEDS的孤儿药资格。
CDE连续发布36个拟优先审评产品信息

FDA/EMA /CFDA

2018/12/29

36个受理号涉及24个产品，涉及企业20家。其中，有6个国内创新药申请上市，10个进口新药申请上市，创新药即将迎来收获期。
欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2018/12/29

A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前，该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，首个目标适应症为PFIC，目前该药治疗PFIC（1型和2型）已处于III期临床。
FDA授予基因疗法治疗罕见病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/27

该基因疗法由患者自身造血干细胞构成，经AVROBIO公司慢病毒载体转导，携带编码患者所缺乏α半乳糖肝酶A（AGA）的GLA基因的功能性版本。公司2期临床试验（FAB-201）和一项研究人员发起的1期研究目前正在招募法布雷病患者。
FDA授予双功能免疫疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/26

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗美国患者人数少于20万的罕见病的药物，或着患者群体超过20万人但不太可能收回开发和销售成本的药物。符合FDA孤儿药资格认定标准的药物可以获得一些激励措施，以帮助推进药物研发。
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2018/12/25

美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
EMA建议授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/25

脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）是一种通常影响幼儿的罕见致命性遗传病。据估计美国和欧洲有30000-35000人罹患SMA，其特征是运动神经元丢失、四肢和躯干随意肌萎缩以及进行性肌无力。SMA的基础病理是因运动神经元存活（SMN）蛋白不足导致的。

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