改变罕见血液疾病治疗模式的新疗法

如果FDA确定某种药物有潜力为严重疾病的治疗、预防或诊断提供显著改进，那么将授予其优先审查。

Lonafarnib是一种“first-in-class”异戊二烯化抑制剂。这款疗法在获得治疗丁型肝炎病毒感染的突破性疗法认定后，两天内再获殊荣。

此次获批的特瑞普利单抗是由苏州众合生物医药股份有限公司研制开发的抗PD-1受体的全人源单克隆抗体，可通过封闭T淋巴细胞的PD-1，阻断其与肿瘤细胞表面PD-L1结合，解除肿瘤细胞对免疫细胞的免疫抑制，使免疫细胞重新发挥抗肿瘤细胞免疫作用而杀伤肿瘤细胞。

risdiplam有望成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。

NPC是一种主要影响小儿患者的罕见、毁灭性、神经内脏常染色体隐性遗传的代谢性溶酶体贮积症。NPC的发病率为1/100000活产儿，最常见的病因是NPC1蛋白功能障碍，导致溶酶体内脂质堆积，造成细胞功能受损和多器官细胞死亡，引发一系列症状。

安进研发执行副总裁David M. Reese表示，“此次批准突显了我们长期以来致力于对患有罕见且难以治疗的血液病患者生活产生积极影响的承诺。自从FDA批准Nplate作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，该药已改变了成千上万例患者的生活，我们很自豪地把这种治疗方案带给最需要的儿科患者群体。”

目前，双方正在III期临床研究中评估2种剂量Olumiant治疗SLE的疗效和安全性。

欧盟委员会（EC）授予其DMX-200治疗局灶性节段性肾小球硬化（Focal Segmental Glomerulosclerosis，FSGS）的孤儿药资格认定。

用于治疗肺动脉高压。肺动脉高压是一种由已知或未知原因引起的肺动脉内血压异常升高的疾病；其特征为肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变。

该药物旨在用于伴多血管炎嗜酸性肉芽肿病（EGPA）治疗，这是一种罕见而潜在致命的自体免疫性疾病。