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盘点 | 2018美FDA批准的81个孤儿药适应症

行业资讯

2018/12/12

2017年6月，美FDA发布“孤儿药现代化计划”，提出在90天内处理所有提交时间超过120天的孤儿药资格申请，且此后所有新申请须在90天内给予回应。这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因
Bridge公司提交BBT-877治疗特发性肺纤维化的新药临床研究申请

FDA/EMA /CFDA

2018/12/12

BBT-877是一种自分泌运动因子（Autotaxin）抑制剂，最初由公开上市的韩国生物技术公司LegoChem Biosciences发现。2017年，Bridge Biotherapeutics公司获得进一步开发该药物的全球独家许可。
EC授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/10

IntraBio公司目前正在申请进行领先产品IB1001的多国家、多中心临床试验，用于治疗GM2神经节苷脂沉积症、C型尼曼匹克病（NPC）和遗传性小脑性共济失调（CA）。
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/07

该研究正在休斯顿卓越诊断与核医学肿瘤中心（Excel Diagnostics and Nuclear Oncology Center）招募患者。
EC授予IB1000系列化合物治疗尼曼匹克病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/06

NPC的发病率为1/100000活产儿，最常见的病因是NPC1蛋白功能障碍，导致溶酶体内脂质堆积，造成细胞功能受损和多器官细胞死亡，引发一系列症状。
Aquestive公司药物Sympazan在美国上市，成首个氯巴占口腔膜剂

FDA/EMA /CFDA

2018/12/05

LGS是一种严重且难以治疗的癫痫类型，始于儿童早期，以多种类型的癫痫发作和智力残疾为特征。LGS患者由于身体限制、行为或认知影响，常常难以吞服药丸及大体积混悬液，这可能导致给药剂量的不确定和不一致，增加护理负担，特别是对治疗可能具有抵触情绪的患者。
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/05

212Pb标记的生长抑素类似物，用于NETs的靶向α射线治疗（TAT）。
基因疗法治疗巴腾病获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/05

2型晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）属于巴腾病，是一种因TPP1基因突变引起的罕见、小儿发病、常染色体隐性遗传的神经退行性溶酶体贮积症。
首创单克隆抗体癌症免疫疗法获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/04

OBI-888是一种靶向糖脂类抗原Globo H的首创单克隆抗体癌症免疫疗法。
罗氏重磅血友病新药舒友立乐®（艾美赛珠单抗）在中国获批！

FDA/EMA /CFDA

2018/12/04

近20年来首个用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物的常规预防性治疗创新药。
左卡尼汀与你我息息相关

行业资讯

2018/12/03

左卡尼汀是治疗原发性肉碱缺乏症（编号15）、戊二酸血症Ⅰ型（编号34）、异戊酸血症（编号58）、甲基丙二酸血症（编号71）、丙酸血症（编号99）的救命药物。

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