这意味着系统性红斑狼疮药物治疗领域迎来了重要的里程碑。一旦开发成功，AC0058将成为首个治疗系统性红斑狼疮的小分子BTK靶向创新药，患者急需有望得到极大的满足。

欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。

LEMS是一种罕见的自身免疫疾病，影响神经和肌肉之间的连接并导致患者无力和其他症状。这是FDA批准的首个LEMS治疗方法。

RP-102是一种基于LVV的基因疗法，开发用于范可尼贫血（Fanconi anemia，FA）的治疗。此次RMAT资格的授予，是基于正在欧洲开展的一项I/II期临床研究的积极疗效和安全性结果。

HLH是一种非常罕见的高发病率和高死亡率的高度炎症综合征，以前一直没有获批的治疗药物。临床治疗方面，HLH的近期治疗目标为迅速控制炎性急症，并未造血干细胞移植做准备，这是唯一的治疗方法。目前，在移植前使用的常规诱导疗法包括甾体类和化学疗法，但这些药物未被特别批准用于治疗HLH。

PSC是一种病因不明的罕见、慢性、进行性肝病，经常伴随炎症性肠病发生，其特征是肝脏和胆管炎症，以及最终的纤维化或瘢痕形成。

EGPA，之前被称为查格-施特劳斯综合征（CSS），是一种罕见的自身免疫性疾病，由中小型血管炎症引起，可对人体多种器官和组织造成损害，包括肺、皮肤、心脏、胃肠道和神经系统。最常见的症状包括极度疲劳、体重减轻、肌肉和关节疼痛、皮疹、神经疼痛、鼻窦和鼻腔症状以及呼吸短促。如果不进行治疗，这种疾病可能会致命。

Alagille综合征是一种影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏的遗传病。胆汁淤积引起的肝损伤是该病的主要特征。患者胆管可能狭窄、畸形或数量较少，导致胆汁在肝脏中堆积，并造成瘢痕。

亿珂已在93个国家获批，并广泛应用于全球超过13.5万患者。除华氏巨球蛋白血症适应症外，亿珂还可单药用于既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的治疗。

HLH是血细胞淋巴细胞增多症, 儿童多发，如今，第一个获得批准的新药，瑞士药企Novimmune公司研发的Gamifant通过美国食品药品监管局的绿灯。

Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。