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孤儿药
诺华Promacta获美国FDA批准,成10年来重度再生障碍性贫血(SAA)首个一线药物
FDA/EMA /CFDA
2018/11/21
此次批准,使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前,FDA已授予Promacta一线治疗SAA的突破性药物资格。目前,该药一线治疗SAA适应症也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查,预计将在2019年做出最终审查决定。
治疗视神经脊髓炎谱系疾病的免疫靶向药物,你都了解吗?
研究/数据
2018/11/16
该文对近几年免疫靶向药物的靶点、疗效、不良反应等进行总结。
奥巴捷创国内罕见病药物上市最快纪录
行业资讯
2018/11/15
赛诺菲研发的首个用于治疗多发性硬化的口服新药奥巴捷,仅用58天便完成了在中国的上市,创下国内罕见病药物上市最快纪录。
FDA授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2018/11/10
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的遗传性疾病,由NF1基因突变引起,该病可影响儿童和成人。NF1基因突变可导致神经纤维瘤蛋白活性的丧失,这可能导致MAPK信号途径的过度激活、不受控制的细胞生长和肿瘤形成。
FDA授予PAAG15A治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/11/08
Synspira公司正在将PAAG15A开发为SNSP113——一种吸入性疗法,以改善CF患者的肺功能。
罕见病新药!Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
FDA/EMA /CFDA
2018/11/04
此外,欧洲药品管理局孤儿药产品委员会(COMP)最近推荐维持tezacaftor/ivacaftor与ivacaftor联合用药方案的孤儿药资格。
FDA授予A4250治疗罕见肝病的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/11/02
A4250是一种回肠胆汁酸转运体抑制剂,正在被开发用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(progressive familial intrahepatic cholestasis,PFIC)。PFIC是一种罕见且危及生命的肝病,目前尚无获得批准的治疗药物。
囊性纤维化药物获欧盟孤儿药资格认定的积极意见
FDA/EMA /CFDA
2018/10/30
Santhera制药公司(Santhera Pharmaceuticals)近日宣布:欧洲药物管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)对授予POL6014治疗CF的孤儿药资格认定持积极意见。CF是一种罕见肺病,在欧盟约有35000名患者。
孤儿药市场为何突然变“热”了?
行业资讯
2018/10/27
近年来,许多大型药企及新兴药企纷纷投入大量的人力、财力进行罕见病药物(孤儿药)开发,市场上获批的孤儿药数量也迅速飙升,让一直备受“冷落”的孤儿药市场“受宠若惊”,最新一期美国《ACS药物化学通讯》(ACS Medicinal Chemistry Letters)对其原因进行了深挖,让笔者带大家一起来梳理一下。
FDA授予PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/10/24
PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物,已经获得FDA授予治疗β-地中海贫血的孤儿药资格认定。
FDA授予口服抑制剂治疗罕见淋巴瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/10/22
三种最常见的PTCL类型包括间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(AITL)和非特指型外周T细胞淋巴瘤(PTCL-NOS),另外还有许多其他的罕见类型。治疗PTCL最常用的方法是联合化疗,如果一线疗法失败,患者的治疗选择将十分有限。
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