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FDA授予Q-Cells®治疗横贯性脊髓炎的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/10/18

该病与多发性硬化症类似，但在很短的时间内就能致人瘫痪，因为免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘，有时候仅需24-36小时。现在仍然没有能够有效修复被破坏髓鞘的治疗手段。
FDA授予MeiraGTx公司AAV-CNGB3治疗全色盲的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/10/17

有能力与FDA进行密切而经常的沟通，我们希望能因此加快（履行）我们为需要的患者提供安全和有效疗法的承诺。”
FDA授予新药治疗罕见肝病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/10/16

如果某种药物获得快速通道资格认定，那么开发商将有资格就开发计划和临床试验设计事宜与FDA进行更频繁的沟通，如果符合某些标准，还可能有资格获得优先审查。
FDA授予Relacorilant治疗胰腺癌的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/10/15

Corcept公司正在进行relacorilant联合nab-paclitaxel（Celgene公司药物Abraxane®）治疗胰腺癌和其他实体瘤的临床试验。
首创血癌治疗剂获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/10/12

这是OBI-3424获得的第二个FDA孤儿药资格认定。2018年7月，OBI-3424获得了治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格认定。OBI-3424治疗实体瘤（包括HCC和去势抵抗性前列腺癌）患者的1/2期研究已经开始在德克萨斯大学安德森癌症中心进行招募。
肿瘤疗法连续获得FDA开发激励

FDA/EMA /CFDA

2018/10/10

CLR 131是Cellectar公司的研究性放射性碘（标记）的PDC疗法，利用公司专有磷脂醚（PLE）和PLE类似物的肿瘤靶向特性将放射选择性递送到恶性肿瘤细胞，从而最小化对正常组织的辐射暴露。
FDA授予Miransertib治疗PIK3CA相关过度生长病谱的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/09/29

FDA快速通道项目旨在加快药物的开发和审查，所授予的是那些用于治疗严重或危及生命的疾病并有潜力解决未满足临床需求的药物。
自身免疫性皮肤病药物获FDA快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/09/28

BP通常发生在老年人中，年轻人中较为罕见。该病症状可能反复。治疗可能包括口服或皮肤用皮质类固醇。医生还可能开出抑制免疫系统的药物。对于一些患者，四环素家族的抗生素是有用的。
FDA授予CX-01治疗急性髓细胞白血病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/09/27

快速通道资格认定旨在促进药物开发并加快其审查，以治疗严重疾病并解决未满足的医疗需求。快速通道资格认定允许药物开发商与FDA进行更频繁的沟通交流，以加速药物的开发、审查和潜在批准。
一种新药为治疗亨廷顿舞蹈病带来希望

行业资讯

2018/09/23

日前，欧洲药品管理局批准罗氏制药的亨廷顿舞蹈病药物RG6042进入优先药物（PRIME）计划。也许，这个“迟来”的消息对Michelle Dardengo而言依然是个好消息。
首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的液体被批准

FDA/EMA /CFDA

2018/09/20

TIGLUTIK是首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的稠化利鲁唑液体，每日两次通过口腔注射器给药。ITF公司是欧洲私营专业制药公司Italfarmaco的子公司，后者致力于投资和商业化在治疗领域存在未满足需求的有效药物。

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