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孤儿药
研究性基因疗法再获孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/11
额外的激励政策可能包括与临床试验费用相关的税收抵免、处方药用户费用减免以及临床试验设计方面的FDA协助。
首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂获批
FDA/EMA /CFDA
2018/09/10
OSP-101是首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)。
Mepsevii™在欧洲获批治疗MPS
FDA/EMA /CFDA
2018/09/07
Mepsevii现在可用于所有28个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。
Cablivi™在欧洲获批治疗罕见凝血障碍症
FDA/EMA /CFDA
2018/09/06
aTTP是一种罕见的凝血障碍。Cablivi是首个专门治疗aTTP的药物。
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 | 关注
FDA/EMA /CFDA
2018/09/06
近日,国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液(英文名:Eculizumab Injection)进口注册申请,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。
FDA授予AT132治疗X连锁肌小管性肌病的再生医学先进疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/05
RMAT资格认定包括FDA快速通道和突破性疗法资格认定的所有益处,并使得研发公司能够与FDA进行更紧密频繁的协作,讨论替代或中间终点,以支持潜在加速批准并满足批准后的各项要求。
首个RNAi疗法及RNA药物在欧盟获批
FDA/EMA /CFDA
2018/09/02
ONPATTRO以诺贝尔奖获奖科学为基础,是首个在欧盟获批的RNA干扰(RNAi)疗法。
喜讯连连!又一药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/08/30
近日,美国食品与药物管理局(FDA)授予亚狮康药业公司(ASLAN Pharmaceuticals)ASLAN003治疗急性髓细胞白血病(acute myeloid leukaemia,AML)的孤儿药资格认定。
先天性鱼鳞病治疗药物获孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/08/30
这种疾病在全世界大约有2万名患者,目前还没有治疗方法。
FDA授予CLR 131治疗罕见肉瘤的儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/08/29
“这一资格认定连同上个月FDA授予治疗尤文氏肉瘤的孤儿药资格认定,将有助于支持我们优化该病药物开发路径的努力,如果成功的话,将使得这种新的治疗候选药物能够尽可能快地提供给患者。”
FDA授予Bertilimumab治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/08/28
近日,美国食品与药物管理局(FDA)授予bertilimumab治疗大疱类天疱疮(bullous pemphigoid,BP)的孤儿药资格认定。
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