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FDA授予AL001治疗该痴呆症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/23

FTD是一种罕见但快速进展的退行性综合征，特征是严重的认知功能障碍、行为和性格改变，以及言语缺陷。FTD患者病情发展迅速，通常在发病10年内离世。
FDA授予LIVANTRA™治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/22

该资格认定可以为药物开发商提供若干激励措施，包括药物获批上市后7年的美国市场独占权，以及临床研究费用的税收抵免等。
FDA授予NSI-189治疗天使综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/16

在临床前模型中，NSI-189已经表现出恢复长时程增强作用（LTP）的能力。LTP是一种突触可塑性的测量方法，也是一种体外生物标志物。
FDA批准首个治疗囊性纤维化患儿基础病因的药物

FDA/EMA /CFDA

2018/08/15

使得该药成为首个获批治疗该人群中CF基础病因的药物。
FDA授予PLN-74809治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/15

Pliant的治疗方法侧重于整合素的纤维化组织特异性抑制和TGF-β通路。该公司的领先小分子是αVβ1和αVβ6整合素的双重选择性抑制剂。
FDA授予AGT-184治疗黏多糖贮积症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/14

ArmaGen公司目前正在开展支持进行新药临床研究申请（IND）的研究活动（制造/毒理学），目标是2019年底向美国FDA提交IND申请。
FDA批准Poteligeo用于治疗Sézary综合征等两种罕见疾病

FDA/EMA /CFDA

2018/08/10

Poteligeo是一种结合到某些癌细胞上CCR4蛋白质（CC趋化因子受体4型）的单克隆抗体。
降血脂里程碑！中国首个PCSK9抑制剂瑞百安®获批上市

FDA/EMA /CFDA

2018/08/08

为纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供创新治疗方案
FDA批准ORKAMBI®作为首个治疗囊性纤维化的药物

FDA/EMA /CFDA

2018/08/08

ORKAMBI口服颗粒拥有两种可用的剂量强度（lumacaftor 100mg/ivacaftor 125 mg和lumacaftor 150 mg/ivacaftor 188 mg），基于体重选择使用。ORKAMBI口服颗粒应该在2到4周内完成治疗。
FDA授予DCCR治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/07

如果符合某些标准，该药物将有资格获得加速审批和优先审查，以及滚动审查。滚动审查允许Soleno公司向FDA提交已完成部分的新药上市申请（NDA），而不必等到全部完成后再进行提交。
首款治疗罕见肾上腺肿瘤药物获FDA审批

FDA/EMA /CFDA

2018/08/01

结果显示，68名可评估患者中有17名（25％）经历至少6个月的抗高血压药物减少50％或更多。在所研究的患者中，15名（22％）获得了总体肿瘤反应，研究达到了主要终点。

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