该资格认定能够提供7年的市场独占权和某些激励措施，包括联邦拨款、税收抵免和PDUFA申请费用减免等。

ENPP1缺乏症是一种严重且危及生命的钙化疾病，表现为婴儿期全身动脉钙化（GACI）和婴儿期后常染色体隐性遗传低磷性佝偻病2型（ARHR2）。

尽管这种手段对于病儿来说往往能拯救生命，但长期使用肠外营养途径，会导致肝脏内发生胆汁淤积，“肠外营养相关胆汁淤积”（PNAC）的名字也由此而来。

基于其独特的作用机制，该分子有潜力成为PSP和其他tau相关痴呆的首选疗法。

Kovaltry是一种未修饰的、全长重组凝血因子VIII产品，在临床试验中每周2次或3次预防性用药，能够有效控制及预防A型血有病患者的出血事件。

PIM资格认定是英国为有前途的候选药物设立的“早期获得药物计划（EAMS）”中的一种，旨在支持那些用于治疗、诊断或预防危及生命或严重的衰弱性疾病、并有潜力解决未满足医疗需求的药物。

近日，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿医药产品委员会的积极意见，欧盟委员会（European Commission）授予Reata生物制药公司（Reata Pharmaceuticals, Inc.）Omaveloxolone治疗弗里德里希共济失调（Friedreich’s Ataxia，FA）的孤儿药资格认定。

，Karyopharm公司也计划在2019年向欧洲药品管理局（EMA）提交一份上市许可申请（MAA），寻求有条件批准selinexor。

该病在西方高发，欧美人群患病率高达1/1000，而亚洲发病率则较低。据估计，我国罹患该病的患者超过6万人。

Menkes综合征是一种因铜转运蛋白ATP7A基因突变导致的罕见X连锁儿科疾病，每年影响1/100000的新生儿。

奥巴捷®目前已在全球超过70个国家和地区获批，超过85000名多发性硬化患者正在接受其治疗。