ACE-083是一种局部作用的“Myostatin+”肌肉剂。

计划用于回顾性和前瞻性地甄别现有临床试验中对多韦替尼治疗有应答和无应答的患者。

该病目前没有获得FDA批准的治疗方法，也没有已知的生物技术或制药公司在为NL开发药物。

RGX-121是一种治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的新型、一次性疗法，设计为使用NAVAAV9载体将人类艾杜糖醛酸酶（IUDA）基因直接递送到中枢神经系统（CNS）。

该试验预计招募40名患者，包括5至18岁之间能够走动或无法走动的患者。预计2018年第三季度将获得安全性数据。

此次申请使用了一张罕见病优先审查券，指定将该BLA的审查时间从标准的12个月缩短到8个月。

MPS VII是一种渐进性的、致衰性的罕见遗传性疾病。

这是FDA批准的首个含有衍生自大麻的纯化物质的药物，也是FDA批准的首个治疗Dravet综合征患者的药物。

6月19日，Alexion宣布提交长效补体C5抑制剂 ravulizumab (ALXN1210) 的上市申请，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）。

美国食品与药物管理局（FDA）批准CINRYZE®（C1酯酶抑制剂[人类]）扩大标签，适用于帮助预防6岁及以上儿童遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）患者血管性水肿的发作。2008年10月以来，CINRYZE已经在美国获批用于青少年和成人HAE患者的常规预防性治疗。

该研究评估了AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效。