目前，美国估计罕见病大约7000种，但美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗这些罕见疾病的药物还不到500个。

Reata制药公司（Reata Pharmaceuticals, Inc.），一家临床试验阶段生物制药公司，今日宣布：基于欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，欧盟委员会（EC）授予甲基巴多索隆（bardoxolonemethy，bardoxolone）治疗Alport综合征（Alport syndrome）的孤儿药资格认定。

此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先药物资格（PRIME）。

近日，Evaluate最新发布年度行业报告《2018年药品市场评估概览及2024年展望》，报告显示，未来几年医药市场内，罕见病药物预计仍将是全球医药市场增长最快的领域之一。2017年度美国市场上销售最好的5款孤儿药，每一种都带来了至少23亿美元的收入（详见：2017年美国销售最好的5款孤儿药）。

Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望成为治疗ATTR淀粉样变性的每季一次的、低容量的、皮下注射RNAi药物。

Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（ FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。

“为患有这种潜在致命形式肾上腺脑白质营养不良的男孩们开发一次性基因疗法的潜力，为蓝鸟的创立提供了启发，”

并将接受与未接受Ocrevus治疗的患者数据进行了比较。结果显示，接受Ocrevus治疗的患者对疫苗的免疫应答水平明显降低。

RGX-121是一种治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，也被称为Hunter综合征）的新型、一次性疗法，设计为使用NAV AAV9载体将人类艾杜糖醛酸2-硫酸酯酶（I2S）基因直接递送到中枢神经系统(CNS)。

GPS获得斯隆凯特琳纪念癌症中心（MemorialSloan Kettering Cancer Center）许可，靶向存在于大量肿瘤类型中的Wilms Tumor 1（WT1）蛋白。

美国食品与药物管理局（FDA）2018年5月24日批准Palynziq（pegvaliase-pqpz）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者。