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法布雷病药物Galafold®在日本获批 | 孤儿药

FDA/EMA /CFDA

2018/04/13

Amicus公司现在将开始进行定价和报销程序，预计在未来几个月内这些程序完成后在日本投放上市。
肌萎缩新药SRK-015获孤儿药指定两月后进入临床试验

FDA/EMA /CFDA

2018/04/11

SRK-015是肌肉生长抑制素（Myostatin）活化的选择性抑制剂。肌生长抑制素是生长因子TGF-β超家族的成员，主要在骨骼肌细胞中表达。
肌萎缩新药获孤儿药指定两月后进临床

临床试验

2018/04/08

"这是一个重要里程碑，我们计划在2018年第二季度进入用于患者治疗的一期临床试验。”
EMA授予EHP-101治疗硬皮病的孤儿药地位

FDA/EMA /CFDA

2018/04/05

EHP-101是一种衍生自大麻二酚（CBD）的专利性新化学实体，经过修饰后通过成为双重PPARγ和CB2激动剂来增强CBD的治疗效果，同时影响低氧诱导因子（HIF）通路。
FDA授予ABO-202基因疗法治疗巴腾病的罕见儿科疾病地位

FDA/EMA /CFDA

2018/04/04

2018年2月，FDA授予ABO-202项目孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD）。
FDA授予PTI-428治疗囊性纤维化的突破性疗法地位

FDA/EMA /CFDA

2018/03/30

Proteostasis是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发开创性疗法，以治疗囊性纤维化（CF）和其他由异常蛋白质加工导致的疾病。
FDA批准FCX-013治疗局限性硬皮病的新药临床研究申请

FDA/EMA /CFDA

2018/03/27

法珀赛尔预计将于2018年第三季度开始一项非盲、单臂（single arm）、1/2期临床试验的招募工作。
Sangamo公司B型血友病基因疗法临床试验获得英国许可

审评审批

2018/03/09

SB-FIX是一种治疗B型血友病（hemophilia B）的锌指核酸酶（ZFN）-介导体内基因组编辑疗法。该临床试验许可启动了欧洲的首个体内基因组编辑研究。
试验显示戈谢病治疗新方案略好于之前

临床试验

2018/03/06

一项3期临床试验显示，在帮助I型戈谢病患者保持病情稳定方面，一日两粒Cerdelga比一日一粒同样效力的Cerdelga略好。
一度遭拒，终获认可! 法布雷新药有望8月获批

FDA/EMA /CFDA

2018/02/23

近日药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics传来喜讯——该公司宣布，美国FDA已接受了其口服法布雷病新药migalastat HCl（migalastat）的新药申请，并授予其优先审评资格。
Amicus庞贝病新药展现长期积极疗效

临床试验

2018/02/09

今日，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics在圣地亚哥召开的科学会议上，公布了一项庞贝病（Pompe disease）临床试验的最新结果。研究表明，在长达1年的后续跟踪中，Amicus的创新疗法显著改善了患者的行走表现，并能稳定患者的肺功能。

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