​近日，Vertex Pharmaceuticals宣布选择两种新一代矫正剂VX-659和VX-445进入3期阶段的研发，作为两种不同的囊性纤维化（CF）三联疗法的一部分。

开发罕见中枢神经系统疾病新药的医药公司Zogenix今天宣布，FDA为在研新药ZX008（低剂量氟苯丙胺）颁发了突破性疗法认定，治疗Dravet综合征相关的癫痫发作。

​近日，美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）集团公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。这也是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法（PRRT）。

Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平，减缓肌肉损伤。

ArmaGen公司（ArmaGen, Inc.），一家专注于开发开创性疗法以治疗严重神经疾病的私营生物技术公司，近日报告：美国食品与药物管理局（FDA）已经授予AGT-181快速通道地位。

欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐授予Alkindi（氢化可的松，hydrocortisone）儿科使用上市许可（PUMA），用于在婴儿、儿童和青少年中治疗罕见激素失调——原发性肾上腺功能不全（primary adrenal insufficiency）。

欧洲药品管理局（EMA）推荐在欧盟（EU）区授予Ocrevus（ocrelizumab）上市许可，用于治疗复发性多发性硬化（RMS）和早期原发进展型多发性硬化（PPMS）成人患者。

欧盟委员会（EC）近日在官网发布新闻，对孤儿药（Orphan medicines）近20年的进展进行了回顾。

洛杉矶，Capricor疗法公司（CapricorTherapeutics）近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）批准其进行一项CAP-1002新临床试验的新药临床研究（IND）申请。CAP-1002是一种治疗男孩和年轻男性后期杜氏肌营养不良症（DMD）的试验性药物。DMD是一种致命性遗传病，目前治疗选择有限。

12月14日，瑞典Wilson Therapeutics公司称，美国FDA将快速通道认定授予了公司在研Wilson病治疗药物WTX101（四硫钼酸二胆碱）。FDA的快速通道认定旨在加快对可以治疗严重疾病药物的开发及审评过程。WTX101是一款全球首创（first-in-class）的铜蛋白结合剂，具有独特的作用机制，正在进行用于Wilson病治疗的评估研究。

美国食品与药物管理局（FDA）近日扩大了对Nucala（美泊利单抗，mepolizumab）的批准使用，以治疗嗜酸性肉芽性血管炎（EGPA）成年患者。