严重的哗众取宠和误报，导致对《孤儿药法案》及其为开发孤儿药所提供的指南与激励产生谬论和误解。美国罕见病和孤儿药大会（Rare Diseases and Orphan Drug Americas）上的一次小组会，帮助消除了目前的许多问题。该小组会重点关注来自凯撒健康新闻（KaiserHealth News）和美国国家公共电台（NPR）的报道。

近期天士力投资的法国Pharnext发布公告，公司用于治疗CMT1A（腓骨肌萎缩症1A型）的组合药物 PXT3003在美国FDA三期临床试验进展顺利，盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果，试验数据表明该临床试验可以在不增加病人样本量的情况下按照原计划进行。

过去11个月中，FDA总共批准了41款新药，这个数字已接近去年的两倍，预计今年批准的新药数量将超过45个。

近日 — 罕见病全球生物技术领导者夏尔制药集团宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予公司基因候选疗法SHP654（也被称为BAX 888）——一种临床研究性因子VIII（FVIII）——治疗A型血友病（Hemophilia A）的孤儿药地位。FDA还批准了SHP6554的新药临床研究（IND）申请。

近日，美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国FDA批准，治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。

近日Prometic生命科学公司（Prometic Life Sciences Inc.）今日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予PBI-4050快速通道地位。PBI-4050是一种正在开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床候选药物。FDA最近批准了Prometic公司的新药临床研究（IND）申请和治疗IPF患者关键2/3期临床试验的设计。

Biogen和Ionis公司带来的SPINRAZA （nusinersen）是脊髓性肌萎缩症（SMA）首个也是目前唯一被批准的治疗方法。SPINRAZA是一种反义寡核苷酸，用于治疗由位于染色体5q上的SMN1基因中的突变或缺失引起的SMA。SPINRAZA能改变SMN2前体mRNA的剪接以增加全长SMN蛋白质的产生。SPINRAZA必须通过鞘内注射到脑脊液中，其在2016年获得FDA批准上市。

Amicus疗法公司（AmicusTherapeutics, Inc.）报告了来自一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究（ESSENCE，SD-005）的顶线数据，该研究评估的是新型局部创伤愈合剂SD-101的有效性和安全性，相关数据没有达到大疱性表皮松解症（EB）患者的主要终点或次要终点。

比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）的孤儿药地位（ODD）。

Alexion Pharmaceuticals公司今天宣布，FDA批准了Soliris (eculizumab) 用于治疗全身型重症肌无力 (gMG) 抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的成人患者。

新形势下，FDA正致力于建立一个更科学有效、可预测的现代化流程来批准对罕见疾病的安全有效的治疗。孤儿药资格审批则成了此次现代化流程改造的突破口。