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FDA授予AMX0035治疗ALS的孤儿药地

FDA/EMA /CFDA

2017/10/16

美国食品与药物管理局（FDA）授予Amylyx制药公司AMX0035孤儿药地位。
治疗恶性高热的孤儿药——丹曲林钠

FDA/EMA /CFDA

2017/10/12

恶性高热是挥发性麻醉药和去极化肌肉松弛药诱发的、危及生命的高代谢状态，孤儿药——丹曲林钠是目前治疗恶性高热的唯一特效药物，但中国大陆尚未引进及生产该药。
Amicus疗法公司宣布Galafold™在加拿大获批治疗法布雷病

FDA/EMA /CFDA

2017/10/12

法布雷病是一种由功能失调或不足的酶造成的疾病底物（酰基鞘胺醇三己糖苷，GL-3）在溶酶体中积聚而导致的罕见遗传病，可能危及生命。
不放弃！这个口服DMD新药绝处逢生

行业资讯

2017/10/11

近日，DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布，其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示，口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。
孤儿药从认定到批准，这个距离到底有多长？

国内政策

2017/10/08

1983年1月5日，美国通过孤儿药法案97-414，此后至今的34年里法案不断完善，扩增孤儿药开发的好处，包括的合理临床试验的税收减少一半，减免患者费用，可能更快被批准，7年的适应症市场独占期等。从认定到批准，这个距离到底有多长？
CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号

FDA/EMA /CFDA

2017/10/03

CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。
利鲁唑前药运动失调临床失败

行业资讯

2017/10/03

今天美国生物技术公司Biohaven宣布其运动失调药物、利鲁唑前药trigriluzole（BHV4157）在一个二/三期运动失调临床失败。
速递 | 起死回生！罕见病新药2期临床收获积极结果

行业资讯

2017/09/29

Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。
石药集团抗肿瘤药「盐酸米托醌脂质体」获美国FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2017/09/28

石药集团有限公司宣布，集团开发的「盐酸米托蒽醌脂质体」获得美国食品药品监督管理局颁发就治疗外周T细胞淋巴瘤(peripheral T-cell lymphoma (PTCL))的孤儿药资格认定。
孤儿药:欧美激励措施能否有效满足患者的健康需求？ | 下篇

行业资讯

2017/09/26

孤儿药的社会价值可以通过多种伦理结构来构建。如果社会希望实现总净收益最大化，符合一种经典的功利主义原则（即社会中最多数个体的效用最大化），那么罕见病的成本收益比可能不太有利于获得平等方式中（即个体平等最大化）应该获得的公共资助。
Soliris ® 再获3项新专利，专利保护延长至2027年

FDA/EMA /CFDA

2017/09/26

Alexion制药公司近期宣布，美国专利及商标局（USPTO）颁发编号为9732149、9718880和9725504的美国专利，分别针对依库丽单抗（Soliris®）的物质构成、依库丽单抗的药剂配方，以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的方法，有效期至2027年。

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