罕见病缺乏预防和治疗方法的原因被归咎于：人群数量小和潜在低利润导致制药公司难以收回研发成本。为了应对这些担忧，美国国会于1983年颁布了《孤儿药法案》（ODA），鼓励开发和营销药物来治疗罕见病。孤儿药地位最初适用于在美国销售额不足以覆盖开发成本的产品。1984年，ODA修正案扩大了孤儿药的定义，扩大到治疗美国患者少于20万的疾病的药物。

根据外媒（seekingalpha）消息，近日首个针对庞贝氏综合症的组合疗法（chaperone + ERT）ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿药”资格，开发该产品的Amicus Therapeutics（$爱美医疗(FOLD)$ ）股价也应声上涨5.8%，报15.8美元/股。

CPP(Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc)是一家专注于研究肿瘤药物及其他一些药物的公司，昨日宣布FDA为公司旗下治疗成人家族性腺瘤息肉病(FAP,familial adenomatous polyposis)药物CPP-1X/sul开启快速跟踪通道。

Motif Bio是一家专注于新型抗生素研发的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗生素iclaprim治疗囊性纤维化（CF）患者金黄色葡萄球菌肺部感染的孤儿药地位。

今日，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics宣布，美国FDA宣布为其在研新药migalastat颁发了快速通道资格（Fast Track），旨在加速它的开发与审评流程。这也意味着Amicus的这款新药离患者又近了一步！

Applied基因技术公司是一家进行腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗罕见病人类临床试验的生物技术公司，近期已宣布向美国食品与药物管理局递交新药临床试验申请（IND），进行一项公司基因疗法候选产品治疗RPGR基因突变所致X-连锁视网膜色素变性（XLRP）的1/2期临床试验。

美国医药巨头强生（JNJ）旗下罕见病药物开发公司Actelion近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tracleer（bosentan，波生坦）一款新的32mg分散片，用于3岁及以上特发性或先天性肺动脉高压（PAH）儿科患者，改善肺血管阻力（PVR），而这预计将改善患者的运动能力。此次批准，使Tracleer成为美国市场中首个获得FDA批准用于治疗儿科PAH的药物。

全球生物疗法领导者杰特贝林（CSL Behring）前不久宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予公司HAEGARDA®（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）7年的孤儿药独占权。

8月10日，东阳光药业的1类新药伊非尼酮（yinfenidone，HEC585）获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

罗氏公司前不久宣布，OCREVUS®（ocrelizumab）已经获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准用于治疗复发形式的多发性硬化（RMS）和原发进展型多发性硬化（PPMS），标志着2017年3月获得美国FDA批准之后（点击查看），OCREVUS第二次获批治疗这两种适应证。OCREVUS的上市申请目前正在全球50多个国家接受审查，包括欧洲、拉丁美洲和中东。

前不久，Sangamo疗法公司（ Sangamo Therapeutics, Inc.）宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予公司临床阶段体内基因组编辑候选产品SB-318和SB-913快速通道地位，分别用于治疗粘多糖贮积症I型（MPS I）和II型（MPS II）。