CK-2127107由Cytokinetics与日本药企安斯泰来（Astellas）合作开发，这是一种新一代快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA），开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）、慢性阻塞性肺病（COPD）及其他一些与骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在治疗。Spinraza：全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。Cytokinetics：肌肉激活药物研发领域的领导者。

5月11日，国家食品药品监督管理局（CFDA）发布了关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告。公告提出，罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批。

天士力制药和法国药企Pharnext联手，成立合资企业，将开发结合中药和其他分子组合的药物。

庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一种常染色体隐性遗传疾病。

美国FDA宣布批准了Radicava（edaravone）用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS），这也是美国FDA22年来批准的首款ALS新疗法。

Abeona Therapeutics公司EB-101基因疗法临床试验获得FDA、欧盟治疗大疱性表皮松解症的孤儿药地位。

罕见病药品市场运作属于高风险高回报。

4月11日（当地时间）， FDA（The U.S. Food and Drug Administration，简称FDA）宣布批准了药物INGREZZA（valbenazine）用于治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）。这是FDA批准的首个治疗成人迟发性运动障碍的药物。

PD-1/PD-L1抗体“三国鼎立”的时代结束了！美国FDA宣布，加速批准由德国默克公司与辉瑞共同研发的PD-L1抗体Bavencio（Avelumab）上市。

阿斯利康神经药物产品管线近日在欧盟监管方面收获好消息，其药物inebilizumab（前身为MEDI-551）被欧盟委员会（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病，这将为该药物在未来的研发和上市提供有利的政策支持。

AUSTEDO™是FDA批准的首个氘代产品，也是第二个获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ，简称HD）的药物，该药物先前FDA已授予孤儿药资格。