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FDA批准首个治疗原发进展型多发性硬化症的新药（OCREVUS™）

2017/03/30

3月28日，美国食品药品监督管理局（food and drug administration，简称FDA）批准了OCREVUS™ (ocrelizumab)用于治疗复发-缓解型多发性硬化（RRMS）和原发进展型多发性硬化(PPMS)，这是FDA批准的首个针对PPMS的药物。
FDA授予勃林格抗CD33单抗BI836858治疗MDS孤儿药地位

2017/03/28

德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD33单克隆抗体药物BI 836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位。之前，FDA也已授予BI 836858治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。
关于中国罕见病治疗药物的发展建议

2017/03/23

本文拟对国内外罕见病及其治疗药物的发展现状作一综述，并对中国的孤儿药研发提出相应的建议。
食药监总局拟调整进口药品注册中国患者能否“零时差”用上国外新药？

2017/03/22

“对我们每个人都是好事。”提及国家食品药品监督管理总局（CFDA）拟推行的进口药品注册新政，多位医药界人士这样告诉记者。
美国获批治疗DMD的皮质类固醇药价飞涨

2017/02/15

随着美国FDA几天前批准了马拉松制药的地夫考特，治疗5岁以下的儿童杜氏肌营养不良（DMD），让药价再次成了风口浪尖。
脊髓性肌萎缩新药SPINRAZA新数据发布

2017/02/15

百健公司（Biogen）近日介绍了药物SPINRAZA™（nusinersen）研究的新数据。数据显示，与未用药的婴儿相比，SPINRAZA治疗的脊髓性肌萎缩（SMA）婴儿的死亡率有显著降低。
FDA今日批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017/02/10

美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。
尼达尼布获孤儿药资格, 用于治疗系统性硬化症(SSc)

2017/02/10

，欧洲委员会（EC）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予尼达尼布孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc，也被称为硬皮病）及其相关间质性肺病（SSc-ILD）。
2000-2015年欧盟孤儿药认定及上市情况分析

2017/01/18

本文在对欧盟孤儿药法规政策分析的基础上，系统分析2000-2015年欧盟孤儿药认定和上市许可的情况，为我国孤儿药政策法规制定和孤儿药研发提供参考
淋巴瘤先导药物POR309获美国食品与药物管理局（FDA）孤儿药认证

2017/01/13

瑞士制药公司PIQURTherapeutics AG近日宣布其治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的先导药物POR309已获得美国食品与药物管理局（FDA）孤儿药认证。
FDA接受镰刀型细胞贫血病新药审查申请 | 资讯

2017/01/13

Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences, Inc.）在不久前宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经接受其医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）的新药审查申请（NDA）。

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