Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，与未接受治疗的患者相比，接受SPINRAZA的儿童患者在运动功能方面得到了统计学意义上的显著改善。而且，SPINRAZA在本研究中显示了良好的安全性。

FDA加速批准Eteplirsen。该药物将是首个在美国上市治疗DMD的疾病修饰药物。大约13%的DMD患者可能潜在符合治疗条件。

，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂。

如今罕见病不再等于疑难杂症或不治之症。反而像外太空探索等高精尖科学技术终究会影响并改变普通人的生活一样，罕见病治疗方法的突破也会不断推动医药科学的进步和发展。老药新用的奇思妙想。不降低标准的临床试验革新。

FDA再次拒绝PTC Therapeutics公司（$PTCT）的杜氏肌营养不良（DMD）候选药物Translarna（ataluren）的上市申请，针对该药物上市的首次拒绝时间可追溯到今年2月份。 竞争公司eteplirsen药物获批增加PTC对Translarna药物获批信心。Translarn药物已获NICE批准。

MediciNova公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经授予MN-166（ibudilast，异丁司特）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的孤儿药地位。MN-166是一种首创、口服生物可用性小分子磷酸二酯酶（PDE）-4和-10抑制剂和巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）抑制剂。

独家品种、全国召回、市场断供、患者恐慌……近期，一款用于缓解重症肌无力症状的药物全国范围内断供。断供事件曾发生数次。廉价药断供反思。

FDA批准了首款DMD药物，Sarepta Therapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys 51），用于治疗DMD的一个亚型。Eteplirsen的药源解析

罕见病发展中心（CORD）、树兰医疗联合主办的第五届中国罕见病高峰论坛将于2016年9月22日-24日隆重举行。本次大会我们邀请深圳微芯生物董事、总裁兼首席科学官、公司创始人鲁先平先生作为大会的发言嘉宾。他向与会人员介绍公司首个研发成功并按照孤儿药批准上市的药物的研发经验。本次大会发言主题为中国首个按孤儿药批准上市药物西达本胺的研发与挑战。

德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）在研药物Ofev（nintedanib，尼达尼布）近日在欧美监管方面同时传来喜讯，欧盟委员会（EC）和美国食品和药物管理局（FDA）均授予Ofev治疗系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）的孤儿药地位，包括系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。

知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单，利妥昔单抗、来那度胺、依库珠单抗位列前三。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。