ABScience公司是一个专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和市场化的制药公司，它于2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）孤儿药地位。

FDA已经批准了嘧啶类似物三乙酸尿苷（Xuriden [zur’ uh den]—Wellstat Therapeutics公司）用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗，该病是一种因单磷酸尿苷（UMP）合成酶缺失造成的婴幼儿常染色体隐性基因疾病（预计出生患病率小于百万分之一）。

Berinert是唯一通过的用于治疗儿童以及成人的由遗传性血管水肿引起的急性腹部、面部以及喉部损伤的C1脂酶抑制剂浓缩物。CSL Behring（公司）今日宣布，FDA通过了Berinert（人源C1脂酶抑制剂）对于遗传性血管水肿的儿童患者的疗效。这证明了Berinert可用于更广的年龄范围的治疗，也使它成为了第一个也是唯一个可用于治疗12岁以下HAE患者的药物。

Vaccinex公司8月1日宣布FDA（美国药监局）授予该公司亨廷顿舞蹈症临床药物“VX15”快速通道资格。VX15单抗目前处于临床2期，它可以阻断大脑SEMA4D的活性，进而改善亨廷顿舞蹈症的脑部慢性炎症。

孤儿药成为全球最先进的尖端新药和生命科学研究工具开发的一个主战场，孤儿药研发是中国创新药走向国际的一个捷径，对于国内的许多企业和社会组织而言都有许多挑战需要攻克。为此生物谷有幸采访到了郑维义博士，请他就罕见病与孤儿药的行业发展进行分析和解释。

2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，中国孤儿药创新联盟创始人，南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义先生就孤儿药研发策略及投资机会做了发言。郑博士提出制药企业理想的并购目标、中国孤儿药研发思路设计、对未来中国孤儿药发展的建议。

2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，拥有15年生物治疗药物发现和开发的行业经验，在分子生物学、生物化学、生物医药等方面有着丰富经验的夏志南老师，通过孤儿药Kunama的研发实例，来讲述国内创新药研发未来的新路径。

VM生物制药是韩国首尔的ViroMed公司的美国分部，它今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的先导临床试验性药物VM202快速通道资格，该药物是一种处于临床II期的新型基因疗法，是针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的一种潜在治疗方法。

Alexion制药公司近日宣布，欧盟委员会已指定一种高度创新的且更持久的用于PNH患者的C5抗体——ALXN1210，为指定孤儿药。PNH是一种衰竭性的、罕见的且危及生命的血液病，它由免疫系统中补体的失控激活而出现溶血所导致的。

诺华公司(Novartis,NVS)近日宣布，美国食品及药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)已经授予药物Ilaris®(canakinumab)三项突破性疗法认定，用于治疗三种罕见型周期性发热综合征(PFS)，又称遗传性周期热(Hereditary Periodic Fevers)。这说明诺华将积极配合FDA，加快Ilaris的监管审评。

BioMarin制药公司今天宣布，欧洲药品管理局(European Medicines Agency,EMA)已通过BioMarin公司关于加速评估Cerliponase α上市许可申请(Marketing Authorization Application,MAA)。加速评估之所以得到批准。