作为一家在治疗罕见孤儿病前沿的生物技术公司，近日，爱美医疗公司（Amicus Therapeutics）发起了一个报销的扩展供药计划（Expanded Access Program, EAP）来帮助特定突变的法布雷病患者获得migalastat药物。

XTL生物制药有限公司是一家开发用于狼疮症治疗的主导化合物的临床阶段生物制药公司，今天宣布已完成为即将到来的用hCDR1治疗系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床研究所做的试验设计。随着公司向FDA提交研究中的新药（IND）申请，这项全球临床试验研究计划在2016年开始。

圣地亚哥—Retrophin公司今天宣布欧洲委员会授予RE-024孤儿药名称，RE-024是该公司新研究的磷酸泛酸替代疗法，该疗法用于与泛酸激酶相关的神经退行性疾病（PKAN），PKAN是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病，目前尚没有被批准的治疗选择。

36位杜氏肌营养不良症（Duchenne musculardystrophy, DMD）领域的专家联名致信FDA，信中说明，基于现有的科学数据，FDA应该批准等待最终裁定的eteplirsen药物(Sarepta制药公司)上市。这封信于上个月被递交给FDA神经学产品部门和药物评估研究中心主任，珍妮特·伍德科克，但这件事刚刚才由加州大学洛杉矶分校（UCLA）公布。

在2016年国际罕见病日当天，FDA特殊医疗项目办公室/孤儿产品开发办公室（OOPD）宣布推出一项新的资助项目来赞助自然史研究，希望能为罕见病患者带来新的和重要的诊断与治疗。

克洛维斯肿瘤（Clovis Oncology）有限公司近日宣布，美国食品药物监管局（FDA）将在2016年4月12日由肿瘤药物咨询委员会（ODAC）对新药Rociletinib的新药申请（NDA）进行讨论。Rociletinib是一个治疗患有突变的表皮生长因子受体（EGFR）非小细胞肺癌（NSCLC）病人的试验性疗法，这些患者之前均经历过EGFR靶向疗法治疗并具有EGFR T790M的突变。

Cardiome制药公司向FDA的孤儿产品开发部（OOPD）提交了一份申请，为盐酸维那卡兰（vernakalant hydrochloride）的口服制剂申请孤儿药资格。适应症为预防患者冠状动脉搭桥手术后的房颤。

Premier生物医药有限公司宣布递交了第二个治疗纤维肌痛、神经性疼痛、MS症状、酒精和化学物质成瘾的药物临时专利申请。

1月29日，美国食品和药物监督管理局（FDA）宣布2015年共有21种用于治疗罕见疾病的新孤儿药获得批准上市，几乎接近2015年新药批准总数的一半（47%）。FDA药物评价和研究中心新药办公室主任John K. Jenkins博士说：“这比以前任何一年批准的针对罕见病的孤儿药数量都要多，已经连续两年打破了FDA历史纪录。”

欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。

​TapImmune有限公司 (TPIV)是一家研究临床阶段免疫肿瘤学的公司，尤其是在基于肽和基因的新型免疫疗法和用于治疗癌症和转移性疾病的疫苗研究上颇具特色。该公司宣布其公司疫苗TPIV200已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕用药产品开发办公室（OOPD）授予的作为卵巢癌治疗的孤儿药资格认定。