MediciNova公司宣称治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的药物MN-166（异丁司特）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，快速通道是为了促进那些治疗威胁生命的疾病的药物发展以及试图解决如上疾病未能满足的医疗需求。

Vertex制药公司宣布欧盟委员会（European Commission）已经批准药物KALYDECO（ivacaftor）扩大适应症，允许用于治疗有囊性纤维化跨膜电导调节部分基因突变的2-5岁囊性纤维化（CF）患儿进行治疗。同样被允许用于治疗18岁及以上年龄有R117H基因突变的囊性纤维化患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vonvendi（重组血管性血友病因子）用于治疗患有血管性血友病（VWD）的18岁及以上的成年人。这是第一个被fFDA批准的重组血友病因子，可灵活治疗和控制被诊断为血友病的成年人发生出血事故。

RMGO制药有限责任公司是一个临床阶段的生物制药公司，推出了一种叫做Rycals的神奇小分子药物。该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予药物ARM210（也叫做S48168）孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种具有重度破坏力的疾病，可以导致进行性的肌肉功能下降并最终导致青年人肌肉孱弱无力。

HORSHAM公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准DARZALEX® (daratumumab)注射剂作为治疗已获得至少三次预先的治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，或者更加难治的蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者的静脉注射剂。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Kanuma (sebelipase alfa)作为罕见病溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症患者的第一种治疗药物。

Triphase Accelerator公司，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予Marizomib治疗恶性胶质瘤（malignant glioma）孤儿药资格。恶性胶质瘤是一种预后很差的恶性脑部肿瘤，Triphase正在评价这种新型高效的蛋白酶体抑制剂Marizomib，与贝伐单抗一起联合用于治疗反复发作的恶性胶质瘤。

美国食品药品监督管理局批准coagadex，即凝血因子X（人类）治疗遗传因子X缺乏症（hereditary Factor X deficiency）。直到此孤儿药物批准，都还没有特定的凝血因子替代疗法可适用于遗传性X因子缺乏症患者。

德国达姆施塔特默克集团和辉瑞制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予avelumab突破性疗法认定。avelumab是一个研究性人体anti-PD-L1 IgG1单克隆抗体，对在一前一后的化疗方案中有所改善的转移性默克尔细胞癌（MCC）患者进行突破性疗法设计。突破性疗法认定的目的是加快开发和审查用于治疗严重情况的药物，初步临床证据表明，该疗法认定可能大幅改善现有的治疗方法。

Darzalex(daratumumab)获美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批用于治疗既往接受过至少三种治疗的多发性骨髓瘤患者。Darzalex是首个获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体注射液。

在选择性NOX抑制剂研发中一直处于领先地位的Genkyotex公司，宣布该公司的GKT137831（一个重要的NOX1和NOX4双重抑制剂）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）用于系统性硬化症治疗的孤儿药资格认定。