罕见病的政策法规，一直以来是社会各界与罕见病人士都十分关注的领域。不同罕见病政策的推动，能带来整个罕见病研发甚至市场的变动，可以说是许多罕见病患者的福音。因此作者言蹊以时间轴为列表，详细的列举了国内外相关的罕见病政策法规信息，本次带来系列的终篇——社保、公益篇，供大家参考。
国外的罕见病政策法规
国内罕见病药物社保、公益政策大事纪：
•目前，我国缺乏针对罕见病的特殊医疗保障，罕见病未在全国范围内纳入医保范围 卫计委已将血友病、苯丙酮尿症和尿道下裂纳入了新农合重大疾病医疗保障范围;将凝血因子Ⅷ、促绒性素纳入国家基本药物目录;将苯丙酮尿症患儿使用的特殊奶粉纳入新农合药品报销目录;2015年开展了包括治疗多发性骨髓瘤药品来那度胺在内的国家药品价格谈判，降低药品价格。 青岛市也已确定罕见病为大病医疗救助制度的特药救助项目和特材救助项目。 上海已经有12种可治疗的罕见病不同程度的取得了部分医保报销和基金互助，但罕见病患者群体的生存现状仍不容乐观。 宁夏回族自治区将戈谢病患者每年的住院费用，纳入基本医疗保险和城乡居民大病保险住院费用支付范围，将报销85%的医疗费用; 2016年1月1日起，浙江省将戈谢病、肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)、苯丙酮尿症纳入首批罕见病医疗保障范围，初步建立了罕见病保障机制，明确了财政对保障费予以托底，大大提高了罕见病医疗保障政策的含金量。 2016年1月1日起台州市将“思而赞”注射剂、“科望”片剂、“利鲁唑”片剂三种罕见病特殊药品纳入大病保险支付范围，其医保限定支付范围按药品说明书执行。 公益部分 瓷娃娃罕见病关爱基金是由瓷娃娃罕见病关爱中心于2009年8月发起，在中国社会福利教育基金会名下正式设立的，为开展救助成骨不全症等罕见病患者及家庭的相关医疗救助、社会关怀服务工作而设立的专项基金。是中国第一个专门服务于罕见病群体的专项基金。 2009年12月23日，中华慈善总会在北京成立罕见病救助公益基金，以支持和援助血友病等罕见病患者。 2012年2月29日，山东省红十字会正式设立罕见疾病救助专项基金。 2014年发起了中国大陆首个罕见病专项基金会—上海罕见病防治基金会。 2014年12月26日，中华社会救助基金会中国儿童罕见病救助基金在中国儿童中心举行了启动仪式。中国儿童罕见病救助基金，是国内第一家关注儿童罕见病救助的专项公募基金。 2015年5月9日，由南昌市青少年发展基金会和江西省罕见病关爱中心联合成立的“罕见病基金”，江西省第一支罕见病专项公益基金正式成立。 2016年2月29日，北京病痛挑战公益基金会成立。 2017年4月9日，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会联合设立，汇聚协会、基金会和药企等多方力量，率先为溶酶体贮积症设立罕见病专项救助基金。 总结： 萌芽阶段(1998-2006) •上世纪90年代初互联网刚进入中国时，一位血友病患者开始上网咨询有关血友病的信息，但是一无所获。所以他建立了国内第一个血友病网站“中国血友病联盟会“。正值2001年”世界血友病研讨大会“在广州举办和收到世界血友病联盟(WFH)的应邀培训，中国血友病联盟会受到世界血友病联盟的认可，并且带动了诸如重庆血友之家等多个组织的发起。 兴起阶段(2007-2011) •2006年重庆血友病康复协会登记注册，成为中国第一家注册的血友病组织，也是国内第一家注册成立的罕见病组织。与此同时国内其他罕见病组织也纷纷建立。2008年瓷娃娃关怀协会成立，主要针对成骨不全等罕见病患者及其家庭实行关怀和救助。20120年瓷娃娃关怀协会创办《中国罕见病》杂志，成为国内首份罕见病综合刊物。2011年民政部部长调研瓷娃娃协会，之后协会更名为”北京瓷娃娃罕见病关爱中心“。 蓬勃发展阶段(2012-现在) •2012年2月29日是第五届国际罕见病日，瓷娃娃联合国内近20家罕见病组织宣传活动。当天，北京瓷娃娃罕见病关爱中心举办了”2012首届中国罕见病高峰论坛“，罕见病相关领域的医学、法学、社会学专家、罕见病组织及媒体代表等200余人亲临现场参与讨论。 •随后，北京血友之家罕见病关爱中心、北京正涛戈谢氏罕见病关爱中心和北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心等诸多罕见病组织正式登机成立。 •2013年北京瓷娃娃罕见病关爱中心成立了罕见病发展中心(C0RD)，成为国内唯一专注于整个罕见病领域的非营利性组织。至此国内第一家罕见病组织枢纽机构宣告成立。 •据北京药伙伴罕见病数据研究院不完全统计，国内(大陆)已有70余种罕见病的患者群体成立了相应的病友组织。
