国家医疗保障局网站9月15日发布的《国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第四次会议第4468号（社会管理类371号）提案答复的函》（以下简称《答复函》），公布了国家医保局会同国家卫生健康委、国家药监局等部门，对全国政协委员王桂英提出的“关于进一步完善‘孤儿药’生产采购报销有关政策的提案”进行认真研究后做出的答复内容。

《答复函》指出，罕见病发病率低，罕见病药品具有需求量小、费用高、替代品少等特点，也常被称为“孤儿药”。党中央国务院高度重视“孤儿药”的市场供应和保障工作，在“孤儿药”的生产采购报销环节出台了一系列政策，取得了积极成效。

其中，针对“孤儿药”研发生产，《答复函》介绍，国家有关部门在“孤儿药”研发、审批、生产、税收等方面出台了一系列支持政策。一是工业和信息化部支持罕见病药品产业化发展。《医药工业发展规划指南》(工信部联规〔2016〕350号)明确提出加强罕见病药品等临床短缺药物开发，工业和信息化部在相关产业化专项中也设立临床急需罕见病新药和首仿药相关重点任务。二是国家药监局对罕见病药品实施优先审评审批，鼓励罕见病药品的研发。2016年2月，原食品药品监管总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2016〕19号)，对包括罕见病药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。2020年，新修订的《药品注册管理办法》将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。此外，国家药监局还将临床急需境外上市罕见病新药纳入专门通道加快审评，3个月内审结，2020年新批准了7个罕见病药品。三是国家卫生健康委不断加强罕见病管理。2018年5月，国家卫生健康委会同科技部等部门联合发布《第一批罕见病目录》，为制定罕见病相关政策提供重要依据；制定印发《罕见病诊疗指南》并建立全国罕见病诊疗协作网，提高罕见病规范化诊疗能力；建立我国罕见病病例信息登记制度，收集我国罕见病的诊疗、分布等信息，为完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供科学依据。四是财政部通过税收优惠政策鼓励罕见病制药产业发展。2019年2月，财政部、海关总署、税务总局和国家药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对首批21个罕见病药品按简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，2020年9月，又增加14个最新批准注册的罕见病药品。

下一步，国家医保局表示，有关部门将持续做好罕见病药品生产供应工作。工业和信息化部在编制“十四五”医药产业规划中充分考虑罕见病药品相关工作，通过专项资金支持试点示范等方式，鼓励企业加强研发和产业化发展。国家卫生健康委将适时启动第二批罕见病目录的遴选工作，通过罕见病病例信息登记制度逐步摸底我国罕见病患者的患病情况、诊疗瓶颈和疾病负担，为政策制定提供支撑。国家药监局在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得可靠的治疗和预防药物。

针对“孤儿药”采购机制，国家医保局在《答复函》中指出，您提出的尽快出台“孤儿药”特殊采购政策的建议，我们十分关注。《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（国办发〔2021〕2号），明确要求积极探索“孤儿药”、短缺药的适宜采购方式，促进供应稳定。2018年起，国家医保局会同有关部门积极推进药品集中带量采购改革，成功开展了五批218个药品集采。同时，全国所有省份均已以独立采购或跨省联盟采购的方式开展了药品集采。在降低患者负担的同时，促进了风清气正的营商环境和行医环境的形成，引导行业高质量发展。由于“孤儿药”多是独家生产供应，目前基于不同企业间相互竞争的集中带量采购机制难以适用，需要探索新的采购机制。下一步，我们将进一步探索适合“孤儿药”的采购机制，依托各省采购平台加强供需对接，推动“孤儿药”保供稳价。

针对“孤儿药”报销政策，国家医保局在《答复函》中指出，您提出的进一步完善医保支付政策，将更多“孤儿药”纳入国家医保目录范围的建议，对我们的工作很有参考意义。国家医保局高度重视罕见病患者的医疗保障工作，通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化。目前，国内上市的罕见病药品中有40余种已被纳入国家医保药品目录。2020年，通过准入谈判将治疗多发性硬化症的西尼莫德，治疗亨廷顿病的氘丁苯那嗪，治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的依达拉奉氯化钠等多个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，药品价格明显下降，罕见病患者医疗保障水平明显提升。

下一步，国家医保局表示，我们将结合临床治疗用药需求、医保筹资能力等因素，将符合条件的罕见病药品按程序纳入医保支付范围，进一步提升罕见病患者保障水平。