近日，国家发展改革委向社会发布《“十四五”生物经济发展规划》（以下简称《规划》），这是我国首个生物经济五年规划。《规划》鼓励，推进罕见病的重大疾病的原创性药物研发。

全球约7000多种罕见病，患者约3亿人口，50%为儿童，已上市药物500余种罕见病药物，覆盖10%左右疾病。在罕见病信息网的“留言板”，无数的网友留言期待加强国内罕见病药物的研发。

《规划》也指出，继续健全药品和医疗器械优先审批政策，鼓励新药境内外同步研发申报。全面实施药品上市许可持有人制度，优化许可持有人变革程序和要求。优化疫苗、新药、创新医疗器械审评流程，完善审评决策机制，探索真实世界数据在审评审批中的应用。这也就意味着，审评审批改革将进一步加速。

望每一位罕见病患者都不陷入无药可治的困境。