伴随《第二批罕见病目录》的发布，罕见病信息网统计了《目录》涉及的86个罕见病，发现至少有29个罕见病、41种药品在我国上市。（相关阅读：《第二批罕见病目录》中已有36+药物在华获批（数据持续更新中））

然而，全球约有7000多种罕见病，有药可医的仅占少数，且不少药品尚未进入中国，导致“境外有药、境内无药”。

作为我国唯一的“医疗特区”，乐城先行区依托国家赋予的特许政策，积极引进国外已上市国内尚未上市的罕见病创新药，助力破解国内罕见病患者“用药难”“用药贵”困境，为国内众多罕见病患者及家庭带来新的希望。

罕见病信息网通过梳理得知，《第二批罕见病目录》中涉及的86个疾病中，已有15个疾病所需适应症药物通过博鳌乐城特许政策率先在乐城先行区“先行先试”，其中7种药品已获国家药监局审批上市。