2024年1月18日，CDE发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》，通告内容及指导原则全文如下：

近年来，随着医药行业对罕见病药物研发热情不断增加，我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，药审中心组织起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》（见附件）。

根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现将上述指导原则予以发布，自发布之日起施行。       

特此通告。

附件：罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）