国际白化病宣传日，回顾人权理事会2013年6月13日关于对白化病患者的攻击和歧视的第23/13号决议。

1月19日，罕见病疑难病会诊平台(17会诊网)有了首个线下“实体店”。该网站将罕见病疑难病会诊平台深圳影像会诊中心的牌子授给市第二人民医院。今后，深圳的患者如需要影像学的病例会诊，除网上上传资料外，又多了一个求助的途径，就是将资料送到市二医院放射科。

近日，备受瞩目的高通量测序技术临床应用试点单位第一批名单公布，此次批准一共分三个专业：分别是遗传病诊断专业、产前筛查与诊断专业、植入前胚胎遗传学诊断专业。

近日，来自外资和内资共9家制药公司的13种特效药物(下称“特药”)正式纳入青岛特药救助药品清单，这也是自2012年青岛市实施大病医疗救助政策以来，二度公布特药救助药品清单。政府、药企和患者形成的三方共担机制已成为大病医疗救助未来发展的一个风向标。

有一些人叫“月亮的孩子”（白化病患者），黑夜里他们比月光还要闪亮；有一些人叫“星星的孩子”（自闭症患者），他们在自己的世界里与星星对话；还有一些人叫“老K”，他们以罕见病“卡尔曼氏综合征”命名，“老K龙飞”就是其中一个，这也是潘龙飞给自己起的微信名称。

2014年12月26日，中华社会救助基金会中国儿童罕见病救助基金在中国儿童中心举行了启动仪式。中国儿童罕见病救助基金，是国内第一家关注儿童罕见病救助的专项公募基金。十届全国人大副委员长顾秀莲、中华儿童文化艺术促进会会长范崇嬿、中华社会救助基金会秘书长胡广华、德展控股集团有限责任公司董事局主席张湧以及罕见病发展中心(CORD)主任黄如方等嘉宾出席了此次启动仪式。

在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。

10月11日，第二届地中海贫血·出生缺陷预防国际研讨会在广西壮族自治区南宁市举办，中国地中海贫血防控全覆盖项目同时启动。据介绍，今年，国家财政将加大对该项目的投入，实施范围扩大至10个省（区、市），试点县（市、区）由53个扩大至71个，实现地贫高发省全覆盖。

开发任何药物，投入产出都是首先要考虑的。制药公司开发的新药，都是治疗糖尿病、癌症等等患病人数多的严重疾病，患病人数少的罕见病开发成本昂贵，并且因需求少、预期收益也少，制药公司没有开发动力。

最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。

据了解，保障治疗是中国罕见病患者所面临的首要问题，而在部分国家和地区已经有了针对部分罕见病所制定的保障措施。因此，一套系统的罕见病社会保障体系，对罕见病患者而言尤为迫切。

近日，一项旨在宣传关注罕见病和为肌萎缩式侧索硬化症(ALS，又称“渐冻人”)募捐的活动传至中国，并在名人明星的参与下迅速走红，其推广的范围和力度可谓空前，“罕见病”、“ALS”等字眼在短时间内走进了公众的视野。

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