复旦大学附属儿科医院现正招募1型脊髓性肌萎缩症患儿，参加“RO7034067在1型脊髓性肌萎缩患儿中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性考察：一项两部分、无缝衔接、开放、多中心研究”的临床研究。招募信息如下：

作为国际多中心II期临床研究的另一个实验点，北京大学第一医院的该项研究也正在进行中。