• 立数据监测委员会对现有安全性数据的审查支持研究继续按计划进行，FORT研究现在对6-17岁的儿科患者开放

• 预计2019年下半年公布顶线数据

Retrophin公司（Retrophin,Inc.）近日宣布：正在评估fosmetpantotenate治疗泛酸激酶依赖型神经退行性疾病（pantothenate kinase-associated neurodegeneration，PKAN）的关键3期FORT研究的独立数据监测委员会（DMC），已经完成开放招募儿科患者所需的临床安全性审查工作。在审查研究中fosmetpantotenate治疗成人PKAN患者的现有安全性和耐受性数据后，DMC建议这项关键试验继续按计划进行，并支持启动6-17岁儿科患者的招募。

“PKAN是一种罕见而危及生命的遗传病，通常发生于儿童早期。我们非常高兴能够达到这一重要的里程碑，并开始在FORT研究中开放招募儿科患者，”Retrophin公司高级副总裁兼研发负责人Bill Rote博士说，“DMC对fosmetpantotenate整体安全性和耐受性的审查是令人鼓舞的，支持我们乐观地认为，FORT研究最终将使我们能够为PKAN群体提供首个获批和革命性的疗法。”

Fosmetpantotenate是一种新型、研究性、小分子替代疗法，旨在恢复辅酶A（CoA）的水平，CoA是一种天然存在的分子，在许多细胞功能中是必不可少的，但在PKAN患者中其水平会降低。FORT研究是根据和美国食品与药物管理局（FDA）达成的特殊试验方案评估（SPA）协议而进行的关键3期临床研究。根据SPA协议条款，FORT研究方案要求最初由成人患者接受fosmetpantotenate治疗，以允许DMC在开放招募6-17岁儿科患者之前进行安全性评估。公司预计将于2018年年底前后完成患者招募，2019年下半年公布顶线数据。

关于PKAN

PKAN是一种罕见、遗传性、危及生命的神经系统疾病，其特征是一系列进行性衰弱性症状，这些症状通常始于儿童早期。PKAN患者可能会经历运动障碍，比如肌张力障碍（持续肌肉收缩导致异常姿势）、僵硬、吞咽困难（吞咽问题）、抽搐以及视觉障碍。据估计，全世界有5000名PKAN患者。

PKAN是由PANK2基因中的突变引起的。PANK2基因编码的一种关键蛋白质使维生素B5磷酸化（泛酸），生成磷酸泛酸。这种代谢通路的中断将最终导致CoA水平降低。

原文标题：Retrophin Announces Pivotal Phase 3 FORT Study of Fosmetpantotenate in PKAN Opens Enrollment to Pediatric Patients

译：崔璨     校：曹文东

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