Arimoclomol项目正在治疗NPC、戈谢病、sIBM和ALS的临床开发中。
Arimoclomol是一种可以扩大热休克蛋白（HSPs）生产的研究性药物。HSPs能够挽救有缺陷的错误折叠蛋白，清除蛋白聚合物，改善溶酶体的功能。Arimoclomol为口服给药，可以穿过血脑屏障，并已经在7项1期试验和3项2期试验中进行了研究。
前不久，Orphazyme A/S，致力于为罕见病患者开发疗法的生物制药公司宣布：戈谢病（Gaucher disease）2期临床试验首名患者接受第一次治疗。
公司首席执行官Anders Hinsby说：“随着戈谢病临床试验首名患者的招募，我们今年的（药物）开发管线达到了另一个重要的里程碑。在很多戈谢病患者中，葡糖脑苷脂酶（Glucocerebrosidase）缺乏导致严重的神经临床表现。通过这项试验，我们距离为这些患者提供治疗方案更近了一步。”
这项试验在印度的临床地点进行，将包括大约40名患者。患者将按1:1:1:1的比例被随机分为4个治疗组，分别为3个不同剂量组和安慰剂组。患者将接受arimoclomol或安慰剂治疗6个月。在安慰剂对照治疗期之后，安慰剂组将被重新随机分成3个治疗组，在6个月的扩展期中接受arimoclomol治疗。
这项试验的主要终点是测定壳三糖酶（chitotriosidase），这是一种已知和良好的戈谢病标志物。测量将针对脑脊液和血液样本进行，以评估arimoclomol对神经和周边疾病的潜在影响。
该2期试验的结果预计在2019年上半年获得。
关于戈谢病
戈谢病是一种因突变导致葡糖脑苷脂酶（GCase）蛋白缺陷引起的遗传性、进行性使人衰弱的溶酶体贮积症。因此，正常情况下被溶酶体清除的脂类会在组织和器官中堆积，包括骨髓、肝脏、脾脏，有时还有大脑，从而驱动疾病病理过程。
该病的系统性临床表现可以得到有效治疗，但目前还没有针对神经系统症状的有效治疗方法。
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