uniQure公司（uniQure N.V.），一家为存在严重未满足医疗需求的患者推进革命性疗法的领先基因疗法公司，近日宣布：AMT-061的3期HOPE-B关键研究招募首名患者。AMT-061是一种基于AAV-5、合并FIX-Padua变体的研究性基因疗法，用于治疗重度和中重度B型血友病（hemophilia B）患者。

AMT-061已经获得美国食品与药物管理局（FDA）的突破性疗法资格认定，并进入欧洲药物管理局（EMA）的优先药物（PRIME）监管计划。

“AMT-061有潜力成为B型血友病患者基因疗法的一个重大进步，”HOPE-B临床试验首席研究员、密歇根大学儿科和病理学教授兼血友病和凝血障碍项目儿科医学主任Steven Pipe博士说，“一次性治疗，比如AMT-061，可能改变这些患者的生活。目前这些患者中许多都在努力应对持续的挑战，包括频繁的输液和反复发作的出血。”

“我们很高兴这项B型血友病基因疗法的3期关键研究招募了首名患者，”uniQure公司首席医疗官Steve Zelenkofske说，“在我们为B型血友病患者推进这种潜在最佳的基因疗法的过程中，这代表着一个重要的里程碑。除了推进这项关键试验外，我们还启动了2b期剂量确认研究的患者招募工作，预计7月开始招募。我们期待今年底之前宣布剂量确认研究的顶线FIX数据。”

| HOPE-B研究设计

该3期HOPE-B关键试验是一项多国、多中心、非盲、单臂研究，评估AMT-061的安全性和有效性。该研究将在6个月的观察期内招募大约50名重度或中重度成人B型血友病患者，在此期间他们将继续使用目前的医护标准来建立基线对照。6个月的导入期后，患者将接受AMT-061静脉给药。HOPE-B关键试验预计将在2019年一季度初开始患者治疗。

该研究的主要终点将基于AMT-061治疗后的凝血因子IX（FIX）活性水平，次要终点将测量FIX替代疗法的年化使用率和年化出血率。

HOPE-B试验招募的患者将接受测试，检测预先存在的AAV5中和抗体，但不会基于其滴定而被排除出试验。uniQure公司之前进行的研究提示，AAV5基因疗法可能适用于至少97%的患者。

在HOPE-B关键研究导入期的同时，uniQure公司还将针对大约3名患者进行一项简短的2b 期AMT-061剂量确认研究。患者将接受单剂量2x1013 vc/kg，并评估大约6至8周，以确定FIX活性，并确认关键研究的AMT-061剂量。剂量确认研究招募的患者将被随访一年。

| 关于AMT-061

AMT-061包含一种AAV5病毒载体，该载体携带一种带有FIX Padua变体（FIX-Padua）的基因盒。据报道，与AMT-060中使用的野生型FIX蛋白相比，FIX-Padua能够将FIX活性增加大约8到9倍。基于AAV5的基因疗法已经在多项临床试验中被证明是安全且耐受良好的，包括uniQure公司在22名B型血友病和其他适应证患者中进行的3项临床试验。公司AAV5基因疗法临床试验中治疗的患者没有出现任何对该（病毒）衣壳的T细胞介导的免疫反应。

原文标题：uniQure Enrolls First Patient in Phase III HOPE-B Pivotal Study of AMT-061 in Patients with Hemophilia B

译：曹文东

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