“Sjögren-Larsson综合征（Sjögren-Larsson Syndrome，SLS）是一种罕见的先天代谢异常，会导致严重的皮肤和神经疾病，目前还没有获得 FDA 批准的治疗方法，”Aldeyra公司总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士说，“我们的2期临床试验表明 SLS的皮肤病表现获得持续改善，基于这些积极结果，我们很高兴3期临床试验招募首名受试者。该3期试验是我们不断致力于为SLS患者及其护理者开发靶向疗法的承诺的一部分。

局部皮肤用reproxalap治疗SLS相关鱼鳞癣（鳞状、增厚、干性皮肤）的关键3期临床试验招募首名患者。

2016年8月，Aldeyra公司宣布一项治疗SLS的随机、并行组、双盲、对照的临床试验结果，结果显示了减少鱼鳞癣严重程度方面的临床相关活性。根据中心审查的评估，6名接受药物治疗的受试者中的5名（83%）在总体评估中取得“几乎痊愈（almost clear）”或“轻微的”评级。6名（100%）接受药物治疗的受试者在治疗过程中经中心审查获得改善（p<0.05），而且改善大于在对照治疗患者中观察到的程度（p<0.05）。接受药物治疗8周后，受试者鱼鳞癣严重程度的平均下降大于治疗4周后的状况，提示疾病修饰活性。

这项随机、双盲、多中心、并行组、3期临床试验预计将分两部分进行：第一部分将选择患者鱼鳞癣皮肤比例增加的部位进行治疗。评估6个月治疗的效果；第二部分预计将评估对所有鱼鳞癣部位进行6个月治疗的效果。试验第一部分所产生的数据将用于确认试验第二部分的统计效力。试验第二部分的主要终点将是治疗6个月鱼鳞廯的改善。

临床试验简介可见:

clinicaltrials.gov（#NCT03445650）。

关于Sjögren-Larrson综合征

Sjögren-Larrson综合征是一种由脂肪酸醛脱氢酶中的突变引起的罕见先天代谢异常，会导致鱼鳞癣（鳞状、增厚、干燥皮肤）、神经紊乱和视网膜疾病。目前没有获得美国食品与药物管理局（FDA）批准的SLS疗法。Aldeyra公司的RASP（促炎活性醛类）抑制剂平台能够隔绝醛类，因此代表着一种新型SLS治疗方法。

Aldeyra Therapeutics Announces First Patient Enrolled In Sjögren-Larsson Syndrome Pivotal Phase 3 Clinical Trial

译：张旸 校：曹文东