尼曼-匹克病是一组溶酶体脂质贮积病，是罕见的常染色体隐性遗传病。根据病因，尼曼匹克病可分为A型（急性神经型或婴儿型）、B型（非神经型或内脏型）、C型（幼年型或慢性神经型）、D型（Nova-scotia型）、E型（成年型）5种不同的类型。

C型尼曼-匹克病多见儿童期发病，出生后发育多正常，少数有黄疸晚退，主要症状包括脾脏进行性肿大、肌张力增高、共济失调、精神分裂症样症状及认知功能减退等，多数在5～7岁出现神经系统症状，可存活至5～20岁。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，尼曼-匹克病被收录其中。

近期，一项名为 “在中国受试者中开展的一项单组非对照12个月临床研究以评价麦格司他（泽维可®）治疗C型尼曼-匹克病的安全性和疗效”的临床研究在上海和北京开展， 蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心）联合科研机构启动患者招募工作。本研究是国家食品药品监督管理总局要求的一项批准后承诺研究。

麦格司他（泽维可®）已在欧美多国获批用于治疗1型戈谢病（GD1）和/或NPC。在中国，麦格司他获批用于治疗C型尼曼-匹克病，以商品名泽维可上市。

1.试验期间免费使用试验药品Acetlion 麦格司他（泽维可)52周。

2.与试验相关的检查如血常规、生化、眼动仪监测等免费。

3.入组后医院随访部分交通补助。

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* 贾女士 

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