· 美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲医学会（EMA）同意全球临床方案 

Cyclo Therapeutics公司前不久宣布开始其关键性3期研究（“TransportNPC”）以评估Trappsol®Cyclo™（羟丙基β-环糊精的专有配方，静脉给药）用于治疗尼曼匹克病C1型（Niemann-Pick Disease Type C1，NPC1）。Cyclo Therapeutics公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新为患有疾病的患者和家庭开发改变生命的药物。TransportNPC研究已获得开始患者招募所需的监管和IRB批准，并且正在进行站点激活。 

NPC是一种罕见遗传病，全球10万新生儿中就有1例患病。约95%的NPC患者是NPC1基因突变，5%的人有NPC2基因突变。NPC1或NPC2蛋白是细胞内胆固醇运输和加工所必需的。由于NPC1或NPC2蛋白的缺乏，NPC影响人体内的几乎每个细胞。随着胆固醇在细胞内积聚，NPC会引起影响大脑、肝脏、脾脏、肺等器官的症状，并导致过早死亡。 

“在我们关键性3期研究中，患者招募的开始对于NPC社群和Cyclo Therapeutics来说都是一个重要的里程碑。我们感谢这么多人的辛勤工作，使我们达到招募阶段。我们很高兴能够快速前进并继续坚定地致力于推进我们的NPC临床项目，为NPC患者、家属和医生带来安全有效的治疗。”Cyclo Therapeutics公司首席执行官Scott Fine说道。 

TransportNPC研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心的研究，旨在评估NPC1患者静脉给药2000 mg/kg Trappsol®Cyclo™和标准治疗（SOC）对照安慰剂静脉给药和SOC的安全性、耐受性和疗效。TransportNPC研究在9个国家的至少23个研究中心招募至少93名3岁到18岁以下的儿童和成人NPC1患者。符合条件的患者将以2:1的比例随机接受Trappsol®Cyclo™ 或者安慰剂。随机化不受患者年龄的限制。研究持续时间为96周，包括48周的中期分析。该公司预计将在2023年上半年公布中期分析的最终结果。 

基于监管偏好，本研究有两个主要目标。对于美国和遵循FDA指南的国家，其主要目标是通过使用4域改良尼曼匹克病C型严重程度量表（4D-NPC-SS[行走、精细运动、言语和吞咽]综合评分）来衡量Trappsol®Cyclo™相对于安慰剂的改善，评估从基线到48周或96周的平均变化。对于欧盟和遵循EMA指导的国家，其主要目标是通过使用5域尼曼-匹克病C型严重程度量表（5D-NPC-SS）综合评分（步行、精细运动、言语、吞咽和认知）来衡量Trappsol®Cyclo™ 相对于安慰剂的改善，评估从基线到48周或96周的平均变化。 

加利福尼亚州奥克兰市加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的医学博士，首席调查员Caroline Hastings补充说：“这项临床试验的启动是研究的一个重要进展，对于NPC社群而言也是一个新希望，它建立在多年来积累的数据基础上，支持NPC治疗方法的发展。我们赞扬所有的家庭和研究人员，是他们使这一机会成为可能。我们期待3期试验在未来几个月的进展，能够获得新的见解。” 

“Trappsol®Cyclo™的3期关键项目的启动对NPC社群的一个重要里程碑。” 美国NPC基金会执行主任Joslyn Crowe评论说，“由于疾病的异质性，我们希望有一天患者将有多种治疗方案可供选择，这些方案将有效地满足个体患者的需求。” 

如前所述，该公司收到了EMA儿科委员会（PDCO）的肯定意见，并同意Trappsol®Cyclo™的儿科调查计划（PIP）。来自PDCO的PIP意见支持临床项目以评估Trappsol®Cyclo™对所有年龄段的儿童患者的安全性、耐受性和疗效 。3期研究将包括一个主要研究队列，包括3岁至18岁以下的NPC1儿童患者，此外对刚出生至3岁以下的NPC1患者（不考虑症状）还将进行一项单臂子研究，以评估安全性，并获得全球疾病严重程度和对Trappsol®Cyclo™反应的描述性数据。对刚出生至3岁以下的患者进行的子研究将在欧盟、遵循EMA指南的国家以及当地监管机构批准的其他国家进行。

 “我们对NPC项目继续取得的进步感到非常高兴。我们对Trappsol®Cyclo™进入临床发展的最后阶段保持乐观态度。1期和1/2期研究所有主要终点的达到表明Trappsol®Cyclo™具有良好的安全性和良好的疗效。我们相信Cyclo Therapeutics公司能够很好地解决NPC的全身和神经系统表现，并最终为NPC患者及其家属带来希望。” 该公司代理首席医疗官Gerry Cox博士补充道。 

在美国和欧盟，Cyclo Therapeutics公司已获得Trappsol®Cyclo™治疗NPC的孤儿药资格认定。此外在美国还获得了快速通道和儿科罕见病资格认定。儿科罕见病资格认定是开发商在获得上市许可后在美国获得优先审评券的主要需求之一。 

原文标题：

Cyclo Therapeutics Commences Patient Enrollment in TransportNPC, a Pivotal Phase 3 Study Evaluating Trappsol® Cyclo™ in Niemann-Pick Type C1

译：刘叶