Prilenia Therapeutics是一家专注于开发神经退行性和神经发育障碍新疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布已完成亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease，HD）全球3期临床试验的患者招募。

PROOF-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估pridopidine对早期亨廷顿舞蹈症（HD）患者的安全性和疗效。该试验正在美国、加拿大和欧洲九个国家进行。这项研究是与世界领先的HD临床研究机构亨廷顿研究小组（HSG）合作进行的。

该研究的目的是评估的pridopidine对总功能能力（TFC）评分的影响（主要终点）。TFC是一个经过验证的、具有临床意义的、监管机构认可的终点，用于衡量患者在不同领域维持功能的能力。pridopidine作为一种高选择性和有效的Sigma-1受体（S1R）激动剂，在先前的试验中已被证明可维持早期HD患者的功能能力。目前，pridopidine是唯一一种通过TFC评估HD进展的3期临床阶段候选药物。

Prilenia首席执行官兼创始人Michael R.Hayden博士说：“感谢HSG临床试验协调中心（CTCC）和TFS的支持，使我们已经能够提前达到这一里程碑，尽管全球疫情严重，我们的招募人数超过了480名参与者的目标。我们的主要资产，pridopidine，此前已经证明了良好的长期安全性和耐受性，我们目前正按计划进行，预计2023年第1季度获得PROOF-HD的概要结果。”

亨廷顿研究小组主席Andrew Feigin博士说：“完成PROOF-HD临床试验的招募使我们更接近于找到更有效的亨廷顿舞蹈症治疗方法，并减轻受该病影响家庭的负担。如果成功，3期PROOF-HD试验的数据有可能对亨廷顿舞蹈症社群产生巨大的积极影响，我们期待着与Prilenia合作继续这项临床试验。”

原文标题：

Prilenia and Huntington Study Group Announce Completion of Patient Enrollment Ahead of Schedule in Global Phase 3 PROOF-HD Huntington’s Disease Clinical Trial

译：黄娟