Recursion是一家通过解码生物学将药物发现产业化的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布启动其2/3期POPLAR-NF2临床试验。该试验将评估REC-2282：一种潜在的首创口服生物利用、中枢神经系统渗透小分子组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，用于治疗进行性神经纤维瘤2型（neurofibromatosis type 2，NF2）突变脑膜瘤。

该研究正在积极招募符合以下标准的患者：

·>12岁，体重至少40公斤

· 适于体积分析的进行性脑膜瘤

· 有1）确诊NF2突变的散发性脑膜瘤；或者2）确诊NF2疾病（修订的曼彻斯特标准）；或者3）至少一个NF2相关肿瘤（具有致病性种系或经证实的嵌合NF2变体）

目前没有FDA批准的药物用于治疗NF2患者，NF2是一种遗传性综合征，可导致中枢神经系统多种良性肿瘤，包括脑膜瘤。Recursion利用其专有的人工智能药物发现平台Recursion OS，发现REC-2282是治疗NF2基因突变所致疾病的潜在候选药物。我们认为，这种使用机器学习来识别生物环境和化学实体之间的关系的方法，能够加速药物发现过程，并扩大许多疾病的潜在治疗候选范围。

圣玛丽医院曼彻斯特大学NHS基金会信托基金会的Gareth Evans教授说：“我们目前迫切需要一种治疗无法手术脑膜瘤的方法，尤其是我们在神经纤维瘤2型中看到的多发性脑膜瘤，它会导致高发病率和死亡率。减少脑膜瘤大小或至少稳定肿瘤生长的有效药物对神经纤维瘤2型患者影响很大，这些患者中60%孤立的脑膜瘤与NF2基因功能丧失有关。”

Recursion临床开发副总裁Glenn Morrison博士说：“我们的2/3期POPLAR-NF2临床试验开始患者招募，对于NF2基因突变导致的神经纤维瘤2型和散发性脑膜瘤患者来说，是一个重要时刻。”

2/3期试验是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究，旨在研究REC-2282的安全性、有效性和药代动力学。该研究预计将招募约90名参与者。

| 关于REC-2282

REC-2282是一种CNS渗透口服生物利用的小分子pan-HDAC抑制剂，用于治疗NF2突变脑膜瘤。这种分子具有良好的耐受性，包括在服用多年的患者中，并可降低心脏毒性，这将使其区别于其他HDAC抑制剂。其口服生物利用度和中枢神经系统外显率使其区别于目前批准的HDAC抑制剂。REC-2282已被FDA授予NF2突变脑膜瘤的快速通道和孤儿药资格认定，以及欧洲委员会授予NF2突变脑膜瘤的孤儿药资格认定。

| 关于神经纤维瘤2型

NF2是一种常染色体显性遗传的罕见肿瘤综合征，由编码细胞信号调节蛋白“merlin”的NF2抑癌基因的功能缺失突变引起NF2功能丧失导致该疾病标志性肿瘤的生长：前庭神经鞘瘤（VS）和脑膜瘤。NF2中的VS和脑膜瘤是神经肿瘤学中最常见的肿瘤类型之一。此外，NF2突变引起间皮瘤，成为其他肿瘤类型的亚群。每年约有33000名患者确诊NF2突变脑膜瘤。NF2患者中经常发生的大量此类病变会造成显著的发病率，包括听力、视力和活动障碍以及死亡。