尊敬的患者和患者家属:

您好，首都医科大学附属北京同仁医院正在进行开展一项“VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究”。本研究方案已通过伦理委员会的审查。目前正在招募受试者。

VGR-R01是上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发针对 CYP4v2 基因导致的结晶样视网膜色素变性患者的基因治疗产品。通过单次给药治疗，预期达到纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓进一步恶化的临床效果在非临床研究中，VGR-R01表现出良好的药效学和安全性作用。

本研究招募患者的主要条件如下：

· ≥18 岁，＜80 岁，性别不限；

· 临床确诊为 BCD 疾病且分子诊断证实 CYP4v2 突变（双等位基因突变）；

· 目标眼的最佳矫正视力≤20/200；-8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm；

· 同意从研究开始至给药后1年内采取有效的避孕措施；

· 不存在临床显著的肝病；无严重的全身性疾病；

· 自愿参与本研究并签署知情同意书。

如果您符合上述的主要条件，经过您的书面同意后，您需进行既往史问诊、体检、实验室检查、免疫原性检查和眼科检查等。经研究医生评估符合研究方案所有相关标准，您就可以参加本研究。获得如下医疗服务：

· 研究期间免费的研究药物、相关检查、方案要求的住院；

· 研究期间将有专科医生为您定期诊疗，对您的身体和病情定期检测评估；

· 研究期间相关补助：交通补助200元/次；实验室采血补助200元/次，外周血采集 200 元/次。

您有咨询本研究的相关信息和随时退出本研究的权利，您的隐私也会得到保护，如果您想参加该项临床研究或者想了解更多信息，可以通过以下访视咨询：

联系医生：王医生        微信号：13683178767

联系人：张助理          手机号：13552757069

联系地址：北京市东城区东交民巷1号