CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者的临床研究招募

尊敬的患者朋友：

您好！我院正在进行一项方案名称：评价CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者的安全性、耐受性、药代动力学特征的多中心、开放性、患者内剂量递增（A部分）及后续的随机、双盲、平行对照、剂量比较（B部分）的I/II期临床研究，方案编号CAN103-GD-201，针对初治戈谢病患者的临床研究。本研究已经得到 中国医学科学院北京协和医院 医院伦理委员会的批准。本项研究的主要研究者是我院 韩冰 教授。预计招募 10 名患者。

如果您符合下述条件：

例举几条主要入排标准；

• 入选标准：

1. 受试者具有 GD1或 GD3的书面诊断；如为未确诊疑似患者需要研究者给予确诊。GD1和 GD3的确诊应由研究者根据《中国戈谢病诊治专家共识 2015》诊断标准予以判定

2. 受试者和 /或法定监护人 /法定代理人 提供书面知情同意书

3. A部分受试者年龄 ≥18岁，性别不限 ，确诊为 GD1 ；

    B部分受试者年龄 ≥12岁 ，性别不限 ，确诊为 GD1或 GD3。

4. 受试者患有与 GD相关的贫血，其血红蛋白浓度与血红蛋白正常下限值（基于年龄和性别）相比，降幅等于或超过 1 g/dL，合并以下一种或多种情况：

a) 通过磁共振检查（ MRI），脾脏体积 ≥正常体积的 2倍，或

b) 通过 MRI，肝脏体积 ≥正常体积的 1.5倍，或

c) 血小板计数 ≥20×109/L且 <100×109/L

5. 育龄期 女性受试者 血清 妊娠检查 阴 性

6. 受试者在筛选前 至少 3个月内未接受 ERT或 SRT‍

7. A部分，受试者体重 ≥35 kg且 <85 kg；

   B部分，受试者体重 ≥20 kg且 <85 kg，且大于等于 18岁受试者的体重应≥ 35kg。

• 排除标准：

1. 筛选前 30天或 5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其他试验药物或研究器械的治疗或处置；

2. 人类免疫缺陷病毒、梅毒检测呈阳性、乙型肝炎表面抗原或丙肝病毒抗体检测呈阳性；

3. 在筛选期间，受试者具有其他贫血原因等，包括 营养不良性贫血等；营养不良性贫血的受试者经铁剂、叶酸或维生素 B12治疗纠正后，允许重新入组筛选；

4. 受试者接受过 肝和 /或 脾切除术；受试者在研究期间计划行肝和/或脾切除术；

5. 受试者接受过主要器官移植，包括造血干细胞移植；

6. 受试者过去出现过对伊米苷酶或其他 ERT及成份的过敏反应；

7. 筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输全血或输注红细胞或慢性（大于 14天） 全身性皮质类固醇的治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注。

那么您可能符合该项研究的纳入标准。

如果研究医生认为您符合参加试验的条件，您将能够参与到试验中。

如果您对本研究感兴趣，想了解更多相关信息，

可以直接联系以下医生，或者去该院血液科咨询。

联系人：赵芳    电话：147 8992 5459

中国医学科学院北京协和医院

2022年7月4日