Alterity Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病开发治疗方法的生物技术公司，前不久宣布，本公司ATH434治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）患者的2期临床试验现已开始招募患者。

Alterity首席执行官David Stamler博士表示：“ATH434是针对MSA患者的一种潜在疾病修饰治疗方法，MSA是一种快速进展的帕金森氏症，没有经批准的治疗方法。在美国的招募是这项试验的一个重要里程碑，我们现在正在三个地区积极招募患者：欧洲、亚太地区和美国。我们预计接下来的几年里，在美国和欧洲增加更多的研究点以增加研究的可及性。"

2期临床试验是一项针对早期MSA患者的ATH434随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究将评估ATH434治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明靶点参与和临床终点，以及安全性和药代动力学评估。所选择的生物标志物，包括脑铁和聚集性α-突触核蛋白，是MSA病理主要致病原因，因此是证明药物活性的合理指标。穿戴式传感器将用于评估对MSA患者重要的运动活动。该研究预计将招募约60名成年人接受两种剂量水平的ATH434或安慰剂中的一种。参与者将接受为期12个月的治疗，这将为检测疗效终点的变化提供机会，以优化最终3期研究的设计。

| 关于ATH434

Alterity的主要候选药物ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经变性相关的病理蛋白的聚集。ATH434在临床前已被证明可以通过恢复大脑中的正常铁平衡来减少α-突触核蛋白病理并保护神经细胞。作为一种铁伴侣，它在治疗帕金森氏症以及多种类帕金森病疾病，如多系统萎缩（MSA）方面具有极好的潜力。ATH434成功完成了1期研究，证明该药剂具有良好的耐受性，并达到了与MSA动物模型中有效水平相当的大脑水平。ATH434已被美国FDA和欧盟委员会授予治疗MSA孤儿药资格认定。

| 关于多系统萎缩

多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，以自主神经系统衰竭和运动受损为特征。这些症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡。它是一种进展迅速的疾病，并导致严重残疾。MSA是一种帕金森病，其特征是运动缓慢和/或僵硬，自主神经不稳定，影响血压和膀胱控制等非自主功能，平衡和/或协调受损，容易跌倒。MSA的一个病理特征是蛋白α-突触核蛋白在神经胶质（中枢神经系统的支持细胞）内的积聚，以及多个脑区的神经元丢失。MSA影响美国约15000名患者，虽然MSA的一些症状可以通过药物治疗，但目前没有能够减缓疾病进展的药物，也没有治愈方法。

原文标题：

Alterity Therapeutics Launches ATH434 Phase 2 Clinical Trial in the United States for the Treatment of Individuals with Multiple System Atrophy

译：黄娟