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转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者招募｜临床招募

发布时间：2023/05/25

目前“一项由锐正基因（苏州）有限公司发起的ART-001输注液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的单中心、开放、单臂、探索性临床研究”，开启临床试验招募患者。

该项临床研究已得到伦理委员会的批准。本项研究由苏州市独墅湖医院（苏州大学附属独墅湖医院）单中心启动，预计在全国范围内招募12位ATTR患者。

招募主要入选标准

受试者必须满足以下全部纳入标准才有资格参加本研究：

1、在签署知情同意书时，年龄为 18~80 岁（包含界值）；

2. 明确诊断转甲状腺素蛋白淀粉样变，以下至少满足一项：

a. 基因检测证实有 TTR 基因突变；

b. 活检或影像学证实有 TTR 淀粉样蛋白的组织沉积；

3. 筛选时受试者必须符合以下实验室标准:

a. 谷草转氨酶（AST）,谷丙转氨酶（ALT），总胆红素，和国际标准化比值(INR)≤正常值上限(ULN)；

b. 肾小球滤过率(GFR)>45mL/min/1.73m2；

c. 血小板计数≥100,000 细胞/mm3；

d. 凝血功能正常；

e. 脑钠肽 N 端激素原(NT-proBNP)<2,000pg/mL；

4. 筛选访视时体重为 45Kg~90Kg（包含界值）；

5. 女性受试者应满足以下条件之一：

a. 绝经后女性受试者；

b. 筛查前至少 1 个月，完成绝育手术（包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术）；

6. 有生育潜力的男性受试者必须同意在筛查前和用药后 84 天内主动采取避孕措施并同意不参与捐赠精子；

7. 能理解本试验并已签署知情同意书。

参与本次临床试验您将获得

经研究医生判断，如果您符合本研究的入选条件并自愿参加，您将获得：

1、本次临床试验的药物由申办方免费提供；

2、适当的交通、营养补助；

3、专业研究医生的病情指导。

研究期间，将密切监测您的健康及安全，我们的筛选流程旨在确保您适合参加本研究。

如果您对此项研究感兴趣，可扫描下方二维码填写表单登记。登记后，我们将与您联系。

转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）临床招募患者登记表-默认渠道-20230524110217.png

您也可以通过以下联系方式与研究团队取得联系。

联系人：徐女士

联系电话：13130007583

联系邮箱：info@cord.org.cn

联系微信：CORD17（添加时，请注明为转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者）

| 转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）

转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是一种罕见的致死性退行性疾病。其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。TTR的异常解聚是该病的核心机制，TTR基因突变位点、年龄、性别、家族史等多项危险因素与上述病理机制密切相关。TTR基因突变是主要病因，根据有无TTR基因突变分为基因突变型和野生型。

该病可累及多个系统和重要器官，但最常影响心脏和/或神经。临床上可分为：转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）、转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。