评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究招募

GC301腺相关病毒注射液Ⅰ/Ⅱ期临床研究由北京锦篮基因科技有限公司申办，适用于婴儿型庞贝病患者的治疗，药物的注册分类为治疗用生物制品1类。本次试验使用的试验药物GC301腺相关病毒注射液尚未获批上市。本研究已经被国家药品监督管理局药品审评中心默示许可进行临床试验，受理号为CXSL2200480；且已通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会的批准。

本研究共计划入组13~16例婴儿型庞贝病患者，如果您的孩子满足以下条件：

1.入组时年龄＜6个月，性别不限；

2.明确诊断婴儿型庞贝病；

3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

如果您的孩子符合入选标准且您愿意他/她参加本项研究，请在工作时间咨询，医生将向您详细介绍本研究的相关信息及疾病治疗指导，并对您提出的问题进行详细解答。

本研究将遵照要求对您及您孩子的信息严格保密。研究方案相关的药品、检验检查、诊疗费用由申办者负责。您孩子的参与将会对医学科学的进步做出贡献，感谢您的咨询及参与。